[发明专利]MIR-124的合成模拟物

权利要求书

1.一种长度为20-22个碱基对的双链平端RNA分子，其包含：

a)活性链，该活性链包含

i)SEQ ID NO:2的核苷酸2到21的序列，和

ii)在一个或多个内部位置处的经修饰的核苷酸，其中有不超过10个经修饰的核苷酸；和，

b)过客链，该过客链与所述活性链完全互补，且包含5’端核苷酸修饰和相对于所述过客链5’端而言的前六个核苷酸和/或后六个核苷酸中至少一个另外的经修饰的核苷酸。

2.权利要求1的RNA分子，其中所述活性链包含SEQ ID NO:2的序列。

3.权利要求1或2中任一项的RNA分子，其中所述活性链包含至少两个经修饰的核苷酸。

4.权利要求3的RNA分子，其中所述活性链在任一端的前两个位置中没有经修饰的核苷酸。

5.权利要求1-4中任一项的RNA分子，其中所述活性链在5’端的前四个位置中不包含经修饰的核苷酸。

6.权利要求1-5中任一项的RNA分子，其中所述活性链中的所述经修饰的核苷酸选自下组：相对于SEQ ID NO:2位于位置5(G)、6(G)、7(C)、8(A)、11(C)、12(G)、17(A)、和18(U)处的核苷酸。

7.权利要求6的RNA分子，其中所述活性链包含至少两个选自所述组的经修饰的核苷酸。

8.权利要求7的RNA分子，其中所述活性链包含至少三个选自所述组的经修饰的核苷酸。

9.权利要求1-8中任一项的RNA分子，其中所述活性链包含不超过六个经修饰的核苷酸。

10.权利要求1-9中任一项的RNA分子，其中所述活性链包含相对于SEQ ID NO:2在位置7(C)和8(A)处的经修饰的核苷酸。

11.权利要求10的RNA分子，其中所述活性链进一步包含相对于SEQ ID NO:2在位置17(A)和18(U)处的经修饰的核苷酸。

12.权利要求10的RNA分子，其中所述活性链进一步包含相对于SEQ ID NO:2在位置9(C)、10(G)、11(C)、和12(G)处的经修饰的核苷酸。

13.权利要求1-12中任一项的RNA分子，其中所述过客链包含相对于SEQ ID NO:4位于位置1(U)、2(G)、3(G)、4(C)、5(A)、6(U)、13(C)、14(G)、15(U)、16(G)、17(C)、18(C)、19(U)、20(U)、21(A)、或22(A)处的经修饰的核苷酸。

14.权利要求13的RNA分子，其中所述过客链包含相对于SEQ ID NO:4在位置1(U)、2(G)、3(G)、20(U)、21(A)、和/或22(A)处的经修饰的核苷酸。

15.权利要求1-14中任一项的RNA分子，其中所述过客链不含相对于SEQ ID NO:4位于位置7(U)、8(C)、9(A)、10(C)、11(C)、或12(G)处的经修饰的核苷酸。

16.权利要求1-15中任一项的RNA分子，其中所述过客链具有至少两个经修饰的核苷酸。

17.权利要求1-16中任一项的RNA分子，其中所述过客链具有至少三个经修饰的核苷酸。

18.权利要求1-17中任一项的RNA分子，其中所述过客链具有至少四个经修饰的核苷酸。

19.权利要求1-18中任一项的RNA分子，其中所述过客链具有至少五个经修饰的核苷酸。

20.权利要求1-19中任一项的RNA分子，其中所述过客链具有至少六个经修饰的核苷酸。

21.权利要求1-20中任一项的RNA分子，其中所述过客链包含相对于SEQ ID NO:4在位置1(U)和22(A)处的经修饰的核苷酸。

22.权利要求1-21中任一项的RNA分子，其中所述过客链包含相对于SEQ ID NO:4在位置2(G)和21(A)处的经修饰的核苷酸。