[发明专利]胺阳离子脂质及其用途

权利要求书

1.一种具有下式的化合物或其药学可接受的盐：

其中

每个R¹和R²独立地为取代的或未取代的C_11-24烷基、或者取代的或未取代的C_11-24烯基、或者取代的或未取代的C_11-24炔基；

R³是H；

L¹是取代的或未取代的C_1-2亚烷基；并且

每个R⁵和R⁶是甲基。

2.一种化合物或其药学可接受的盐，所述化合物选自由以下组成的组：

3.一种制剂，其包含权利要求2所述的化合物或其药学可接受的盐，所述制剂还包含阳离子脂质、中性脂质、甾醇衍生物和dsRNA。

4.一种药物组合物，其包含权利要求1或2的化合物或其药学可接受的盐；和药学可接受的赋形剂。

5.权利要求1或2的化合物在制备药物中的应用，所述药物用于治疗疾病，其中所述疾病是癌症，并且

其中所述癌症选自肝细胞癌、肺癌、前列腺癌或成神经细胞瘤。

6.权利要求1或2的化合物在制备药物中的应用，所述药物通过以下方法用于调节受试者中靶核酸的表达，所述方法包括施用足以减少所述受试者中所述靶基因表达的量的权利要求1或2的化合物或其药学可接受的盐，

其中所述方法包括减少所述受试者中所述靶基因的表达，

其中所述靶基因选自由以下组成的组：ABL1、AR、β-连环蛋白、BCL1、BCL2、BCL6、CBFA2、CBL、CSF1R、ERBA1、ERBA2、ERBB1、ERBB2、ERBB3、ERBB4、ETS1、ETS2、ETV6、FGR、FOS、FYN、HCR、HRAS、JUN、KRAS、LCK、LYN、MET、MDM2、MLL1、MLL2、MLL3、MYB、MYC、MYCL1、MYCN、NRAS、PIM1、PML、RET、SRC、TAL1、TAL2、TCL3、TCL5、YES、BRCA1、BRCA2、MADH4、MCC、NF1、NF2、RB1、TP53、WT1、ApoB100、CSN5、CDK6、ITGB1、TGFβ1、细胞周期蛋白D1、PLK1和KIF1-结合蛋白。

7.权利要求3的制剂在制备药物中的应用，所述药物通过以下方法用于调节受试者中靶核酸的表达，所述方法包括施用足以减少所述受试者中所述靶基因表达的量的权利要求3的制剂，

其中所述方法包括减少所述受试者中所述靶基因的表达，

其中所述靶基因选自由以下组成的组：ABL1、AR、β-连环蛋白、BCL1、BCL2、BCL6、CBFA2、CBL、CSF1R、ERBA1、ERBA2、ERBB1、ERBB2、ERBB3、ERBB4、ETS 1、ETS2、ETV6、FGR、FOS、FYN、HCR、HRAS、JUN、KRAS、LCK、LYN、MET、MDM2、MLL1、MLL2、MLL3、MYB、MYC、MYCL1、MYCN、NRAS、PIM1、PML、RET、SRC、TAL1、TAL2、TCL3、TCL5、YES、BRCA1、BRCA2、MADH4、MCC、NF1、NF2、RB1、TP53、WT1、ApoB100、CSN5、CDK6、ITGB1、TGFβ1、细胞周期蛋白D1、PLK1和KIF1-结合蛋白。