[发明专利]用于治疗自闭症的方法和组合物

权利要求书

1.一种治疗自闭症或一种或多种自闭症谱系疾患的方法，所述方法包括，

向诊断患有自闭症或一种或多种自闭症谱系疾患的受试者施用有效量的组合物，所述组合物包含在所述受试者的至少一个细胞中诱导普遍性细胞应激反应的化合物；以及

允许所述受试者的所述细胞恢复到基本上等同于施用所述化合物前所述细胞中存在的状态的内稳态。

2.根据权利要求1所述的方法，其中在所述受试者的至少一个细胞中，应激蛋白质组被刺激。

3.根据权利要求1所述的方法，其中在所述受试者的至少一个细胞中，增加的一氧化氮产生被测量。

4.根据权利要求1所述的方法，其中在所述受试者的至少一个细胞中，应激感知细胞器自所述组合物的所述施用之前的量增加。

5.根据权利要求4所述的方法，其中应激感知细胞器是线粒体。

6.根据权利要求4所述的方法，其中应激感知细胞器是过氧化物酶体。

7.根据权利要求1所述的方法，其中普遍性细胞应激反应包括以下的至少一种：线粒体生物发生、过氧化物酶体增殖、应激蛋白质组的激活、基因和由以下编码的蛋白质的转录和/或翻译：包括热休克和解折叠蛋白质的基因、自噬反应的基因、抗氧化反应的基因、和c-jun-N-末端激酶途径的基因。

8.根据权利要求7所述的方法，其中热休克蛋白质的基因包括热休克蛋白质40、热休克蛋白质70、和/或热休克蛋白质90家族成员。

9.根据权利要求7所述的方法，其中解折叠蛋白质基因包括葡萄糖调节蛋白78(BIP)、蛋白质激酶RNA-样内质网激酶(PERK)、需肌醇酶1(IRE1)、及激活转录因子6。

10.根据权利要求7所述的方法，其中所述自噬反应的基因包括beclin-1(BCN1)、自噬蛋白质5(ATG5)和微管相关蛋白1轻链3(LC3或APG8)。

11.根据权利要求7所述的方法，其中抗氧化反应的基因包括核因子红细胞2-样2(NFE2L2)、血红素加氧酶1(HMOX1)和超氧化物歧化酶2(SOD2)的表达。

12.根据权利要求1所述的方法，其中所述受试者的所述至少一个细胞位于所述受试者的脑中。

13.根据权利要求1所述的方法，其中所述组合物包括羟基脲。

14.根据权利要求1所述的方法，其中所述组合物包括莱菔硫烷。

15.根据权利要求1所述的方法，其中所述组合物包括莱菔硫烷衍生物、二硫代氨基甲酸酯/盐代谢物、莱菔硫烷的类似物、或其一种或多种的组合。

16.根据权利要求1所述的方法，其中所述组合物包括以下的至少一种：组蛋白脱乙酰酶抑制剂、I类组蛋白脱乙酰酶抑制剂、II类组蛋白脱乙酰酶抑制剂、4-苯基丁酸酯/盐、曲古抑菌素A、羟基脲、莱菔硫烷、或类似物、衍生物或莱菔硫烷二硫代氨基甲酸酯/盐代谢物。

17.根据权利要求1所述的方法，其中所述组合物包括如由下式表示的结构所示的化合物：

或其亚组或药学上可接受的盐。

18.根据权利要求1所述的方法，其中所述组合物是药物组合物、医疗食品或膳食补充剂。

19.一种治疗自闭症或一种或多种自闭症谱系疾患的方法，所述方法包括：

向诊断患有自闭症或一种或多种自闭症谱系疾患的受试者施用有效量的调节行为症状的可测量效果的药物组合物。

20.根据权利要求19所述的方法，其中有效量的所述组合物的施用调节受治疗的所述受试者的社交反应。

21.根据权利要求19所述的方法，其中有效量的所述组合物的施用诱导所述人的至少一个细胞中的普遍性细胞应激反应。

22.根据权利要求19所述的方法，其中有效量的所述组合物的施用调节行为症状的可测量效果。