[发明专利]具有氨基酸骨架的单链核酸分子

权利要求书

1.一种单链核酸分子，其包括抑制靶基因表达的表达抑制序列，并包括区域(X)、连接子区域(Lx)和区域(Xc)，其中

所述连接子区域(Lx)连接在所述区域(X)和所述区域(Xc)之间，

所述区域(Xc)与所述区域(X)互补，

所述区域(X)和所述区域(Xc)的至少之一包含所述表达抑制序列，和

所述连接子区域(Lx)包含源自氨基酸的原子团。

2.根据权利要求1所述的单链核酸分子，其中所述连接子区域(Lx)由下式(I)表示：

其中，

X¹和X²各自独立地为H₂、O、S或NH；

Y¹和Y²各自独立地为单键、CH₂、NH、O或S；

L¹为具有n个碳原子的亚烷基链，和亚烷基碳原子上的氢原子可以被或可以不被OH、OR^a、NH₂、NHR^a、NR^aR^b、SH或SR^a取代，或

L¹为通过用氧原子取代所述亚烷基链上的至少一个碳原子获得的聚醚链，

条件是：当Y¹为NH、O或S时，L¹中键合至Y¹的原子为碳，L¹中键合至OR¹的原子为碳，且氧原子彼此不相邻；

L²为具有m个碳原子的亚烷基链，和亚烷基碳原子上的氢原子可以被或可以不被OH、OR^c、NH₂、NHR^c、NR^cR^d、SH或SR^c取代，或

L²为通过用氧原子取代亚烷基链上的至少一个碳原子获得的聚醚链，

条件是：当Y²为NH、O或S时，L²中键合至Y²的原子为碳，L²中键合至OR²的原子为碳，且氧原子彼此不相邻；

R^a、R^b、R^c和R^d各自独立地为取代基或保护基；

m为0至30范围内的整数；

n为0至30范围内的整数；

所述区域(Xc)和所述区域(X)经-OR¹-或-OR²-彼此连接至所述连接子区域(Lx)；

R¹和R²可以存在或可以不存在，并且当它们存在时，R¹和R²各自独立地为核苷酸残基或所述结构(I)；和

A为任意原子团，下式(Ia)为所述氨基酸，下式(Ia)为除肽以外的氨基酸：

3.根据权利要求2所述的单链核酸分子，其中，在式(I)中，

A包括选自由链式原子团、脂环式原子团和芳族性原子团组成的组的至少之一，各所述原子团可以进一步具有或可以不进一步具有取代基或保护基。

4.根据权利要求1至3任一项所述的单链核酸分子，其中所述氨基酸为天然氨基酸或人工氨基酸。

5.根据权利要求1至3任一项所述的单链核酸分子，其中所述氨基酸为构成蛋白质的氨基酸。

6.根据权利要求1至3任一项所述的单链核酸分子，其中所述氨基酸为甘氨酸、α-丙氨酸、精氨酸、天冬酰胺、天冬氨酸、半胱氨酸、胱氨酸、谷氨酰胺、谷氨酸、组氨酸、异亮氨酸、亮氨酸、赖氨酸、羟赖氨酸、甲硫氨酸、苯丙氨酸、丝氨酸、苏氨酸、酪氨酸、缬氨酸、色氨酸、β-丙氨酸、1-氨基-2-羧基环戊烷或氨基苯甲酸，其任选地进一步具有取代基或保护基。

7.根据权利要求1至6任一项所述的单链核酸分子，其中所述区域(X)的碱基数(X)与所述5’侧区域(Xc)的碱基数(Xc)满足下式(3)或(5)的条件：

X>Xc···(3)

X＝Xc···(5)。