[发明专利]亨廷顿舞蹈症的靶位蛋白质及其编码基因和应用无效
| 申请号： | 201310037215.6 | 申请日： | 2013-01-31 |
| 公开（公告）号： | CN103224556A | 公开（公告）日： | 2013-07-31 |
| 发明（设计）人： | 周兵;肖桂然;范强旺 | 申请（专利权）人： | 清华大学 |
| 主分类号： | C07K14/435 | 分类号： | C07K14/435;C12N15/12;C12N15/63;A61K38/17;A61K48/00;A61P25/14 |
| 代理公司： | 深圳市鼎言知识产权代理有限公司 44311 | 代理人： | 哈达 |
| 地址： | 100084 北京市*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 亨廷顿 舞蹈 蛋白质 及其 编码 基因 应用 | ||
1.一种亨廷顿舞蹈症的靶位蛋白质，其特征在于，该亨廷顿舞蹈症的靶位蛋白质的氨基酸序列为SEQ ID No.5所示，或者为SEQ ID No.6所示，或者为SEQ ID No.7、SEQ ID No.8、SEQ ID No9所示。
2.一种权利要求1所述亨廷顿舞蹈症的靶位蛋白质在制备用于治疗亨廷顿舞蹈症的药物中的应用。
3.一种亨廷顿舞蹈症的靶位基因，该亨廷顿舞蹈症的靶位基因为Ctr1、ATP7A或ATP7B，其特征在于，所述基因Ctr1包括如SEQ ID No.10所示的核苷酸序列，所述基因ATP7A包括如SEQ ID No.11所示的核苷酸序列,所述基因ATP7B包括如SEQ ID No.12、SEQ ID No.13、SEQ ID No.14 所示的核苷酸序列。
4.一种权利要求3所述亨廷顿舞蹈症的靶位基因在制备用于治疗亨廷顿舞蹈症的药物中的应用。
5.一种亨廷顿舞蹈症的靶位基因的载体，其特征在于，所述载体为包含所述靶位基因Ctr1和ATP7A,ATP7B的正义载体或RNAi干扰载体。
6.一种权利要求6所述的载体在制备用于治疗亨廷顿舞蹈症的药物中的应用。
7.一种治疗亨廷顿舞蹈症的方法，其特征在于，调控脑内铜离子转运蛋白水平以降低脑内铜含量。
8.如权利要求7所述的治疗亨廷顿舞蹈症的方法，其特征在于，所述铜离子转运蛋白的氨基酸序列为SEQ ID No.5所示，或者为SEQ ID No.6所示，或者为SEQ ID No.7、SEQ ID No.8、SEQ ID No9所示。
9.如权利要求8所述的治疗亨廷顿舞蹈症的方法，其特征在于，编码所述铜离子转运蛋白的基因为Ctr1、ATP7A或ATP7B，其特征在于，所述基因Ctr1包括如SEQ ID No.10所示的核苷酸序列，所述基因ATP7A包括如SEQ ID No.11所示的核苷酸序列,所述基因ATP7B包括如SEQ ID No.12、SEQ ID No.13、SEQ ID No.14 所示的核苷酸序列。
10.如权利要求9所述的治疗亨廷顿舞蹈症的方法，其特征在于，通过基因过表达Ctr1、或者基因沉默ATP7A或ATP7B，来降低脑内铜含量。
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