[发明专利]PPP3CC基因或其表达产物在治疗川崎病中的应用在审
| 申请号： | 201310217292.X | 申请日： | 2013-05-31 |
| 公开（公告）号： | CN104208720A | 公开（公告）日： | 2014-12-17 |
| 发明（设计）人： | 霍克克;李璞;林颖 | 申请（专利权）人： | 霍克克;李璞 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K45/00;A61K38/17;A61P17/00;A61P27/02;A61P1/02;A61P7/10;A61P7/00;C12Q1/68 |
| 代理公司： | 上海一平知识产权代理有限公司 31266 | 代理人： | 祝莲君;雷芳 |
| 地址： | 200433 上海市*** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | ppp3cc 基因 表达 产物 治疗 川崎病 中的 应用 | ||
1.一种钙调神经磷酸酶3催化亚基γ亚型蛋白(protein phosphatase 3，catalytic subunit，gamma isozyme，PPP3CC)基因、蛋白、或其促进剂的用途，其特征在于，用于制备(i)提高1，4，5三磷酸肌醇3激酶C(1，4，5-trisphosphate 3-kinase C，ITPKC)的表达量和/或活性；和/或(ii)治疗川崎病(Kawasaki disease)的药物组合物。
2.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述的药物组合物包括(a)PPP3CC基因、蛋白、或其促进剂；和(b)药学上可接受的载体。
3.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述的促进剂包括PPP3CC的基因表达产物、促进型miRNA、促进型转录调控因子、或促进型靶向小分子化合物。
4.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述的PPP3CC来源于哺乳动物。
5.一种用于治疗川崎病的药物组合物，其特征在于，所述的药物组合物包括(a)PPP3CC基因、蛋白、或其促进剂；和(b)药学上可接受的载体。
6.一种筛选制备PPP3CC促进剂的候选化合物的方法，其特征在于，包括以下步骤：
(p1)在测试组中，向ITPKC表达量和/或活性低的细胞培养体系中，添加测试化合物，并观察ITPKC的表达量和/或活性；在对照组中，向相同细胞培养体系中不添加测试化合物，并观察ITPKC的表达量和/或活性；
其中，如果测试组中ITPKC表达量和/或活性大于对照组，则表明测试化合物是可用于制备PPP3CC促进剂的化合物。
7.如权利要求6所述的方法，其特征在于，还包括步骤(p2)：对步骤(p1)中获得的候选化合物进一步测定其对IP3(inositol 1，4，5-triphosphate，IP3，三磷酸肌醇)表达量的抑制作用。
8.如权利要求7所述的方法，其特征在于，所述的步骤(p2)中，若测试化合物对IP3的表达量有显著抑制效果，则认为测试化合物是可用于制备PPP3CC促进剂的化合物。
9.一种PPP3CC抑制剂的用途，其特征在于，用于制备降低ITPKC表达量和/或活性的制剂。
10.一种ITPKC稳定剂的用途，其特征在于，用于制备治疗川崎病的药物。
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