[发明专利]用于向细胞内递送的二嵌段共聚物和其多核苷酸复合物

权利要求书

1.具有式I的共聚物：

其中

A₀、A₁、A₂、A₃和A₄选自-C-、-C-C-、-C(O)(C)_aC(O)O-、-O(C)_aC(O)-和-O(C)_bO-;其中，

a是1-4;

b是2-4;

Y₄选自氢、C_1-10烷基、C_3-6环烷基、O-C_1-10烷基、-C(O)OC_1-10烷基和苯基，其中任意个任选地被一个或多个氟基取代;

Y₀，Y₁和Y₂独立地选自共价键、C_1-10烷基-、-C(O)OC_2-10烷基-、-OC(O)C_1-10烷基-、-OC_2-10烷基-和-SC_2-10烷基-、-C(O)NR₆C_2-10烷基-;

Y₃选自共价键、C_1-10烷基和C_6-10芳基;其中

用适当数目的氢原子完成未完全被R₁-R₅和Y₀-Y₄取代的A₁-A₄四价碳原子；

R₁、R₂、R₃、R₄、R₅和R₆独立地选自氢、-CN、烷基、炔基、杂烷基、环烷基、杂环烷基、芳基和杂芳基，其中任意个可任选地被一个或多个氟原子取代;

Q₀是选自在生理pH下为亲水性的残基、可缀合或可官能化残基的残基或氢;

Q₁是在正常生理pH下为亲水性的残基;

Q₂是在正常生理pH下带正电荷的残基;

Q₃是在正常生理pH下带负电荷但在更低的pH下经历质子化的残基;

m是0至小于1.0，

n大于0至1.0，其中

m+n=1；

p是0.1至0.9，

q是0.1至0.9，其中

p和q相同，或者p和q彼此相异±10%；

r是0至0.8;其中

p+q+r=1；

v是1至25kDa;以及，

w是1至50kDa。

2.权利要求1的共聚物，其中Q₁是在正常生理pH下带正电荷的残基;在正常生理pH下带负电荷但在更低的pH下经历质子化的残基;在正常生理pH下为中性的残基;或在正常生理pH下为两性离子性的残基。

3.权利要求1或2的共聚物，其中v:w的比率为1:1至1:3。

4.权利要求1或2的共聚物，其中还包含治疗剂。

5.权利要求4的共聚物，其中所述治疗剂与所述共聚物缔合。

6.权利要求5的共聚物，其中所述治疗剂是siRNA。

7.权利要求6的共聚物，其中所述治疗剂共价地连接至所述共聚物。

8.权利要求6的共聚物，其中所述治疗剂通过离子相互作用与所述共聚物缔合。

9.权利要求1的共聚物，其中Q₀是选自下述的残基：氨基、烷基氨基、铵、烷基铵、胍、咪唑基、吡啶基、或者含有叠氮化物、炔、琥珀酰亚胺酯、四氟苯酯、五氟苯酯、对硝基苯酯或吡啶基二硫化物的残基。

10.权利要求1的共聚物，其中Q₁是选自下述的残基：羟基、聚氧化烷基或硫醇。

11.权利要求1的共聚物，其中Q₁是选自下述的残基：聚乙二醇或聚丙二醇。