[发明专利]用于治疗涉及调节兰诺定受体的调节障碍的活性剂

权利要求书

1.结构式(I)表示的化合物：

其中

R是COOH；

及其药学可接受的盐。

2.根据权利要求1的化合物，其为与药学可接受的酸或碱的盐的形式。

3.根据权利要求2的化合物，其中所述盐选自钠盐、钾盐、镁盐、半富马酸盐、盐酸盐和氢溴酸盐，优选其中所述盐是钠盐或半富马酸盐。

4.根据权利要求1的化合物，其选自：

5.根据权利要求1的化合物或其药学可接受的盐，由结构式(1)表示：

6.根据权利要求5的化合物，其为与药学可接受的酸或碱的盐的形式。

7.根据权利要求6的化合物，其中所述盐选自钠盐、钾盐、镁盐、半富马酸盐、盐酸盐和氢溴酸盐。

8.根据权利要求7的化合物，其中所述盐是钠盐。

9.根据权利要求7的化合物，其中所述盐是半富马酸盐。

10.药物组合物，其包含根据权利要求1-9任一项的化合物和一种或多种药学可接受的赋形剂或载体。

11.根据权利要求10的药物组合物，其用于治疗或预防选自心脏障碍和疾病、肌疲劳、肌肉骨骼障碍和疾病、CNS障碍和疾病、认知功能障碍、神经肌肉障碍和疾病、骨障碍和疾病、癌症恶病质、恶性体温过高、糖尿病、心脏型猝死和婴儿猝死综合征的病症或用于改善认知功能。

12.用于治疗或预防选自心脏障碍和疾病、肌疲劳、肌肉骨骼障碍和疾病、CNS障碍和疾病、认知功能障碍、神经肌肉障碍和疾病、骨障碍和疾病、癌症恶病质、恶性体温过高、糖尿病、心脏型猝死和婴儿猝死综合征的病症或用于改善认知功能的方法，该方法包括对有此需要的个体施用治疗有效量的根据权利要求1-9任一项的化合物或权利要求10的药物组合物，以执行这种治疗。

13.根据权利要求10的药物组合物，其用于治疗或预防根据权利要求11的病症或根据权利要求12的方法，其中所述病症与兰诺定受体1(RyR1)、兰诺定受体类型(RyR2)、兰诺定受体3型(RyR3)或其组合的功能异常相关。

14.根据权利要求10的药物组合物，其用于治疗或预防根据权利要求11的病症或权利要求12的方法，其中所述心脏障碍和疾病选自不规则心跳障碍和疾病，例如选自房性和室性心律失常、房性和心室颤动、房性和室性快速型心律失常、房性和室性心动过速、儿茶酚胺依赖性室性心动过速(CPVT)和锻炼诱发的其变化形式的不规则心跳障碍和疾病；锻炼诱发的不规则心跳障碍和疾病；心力衰竭；充血性心力衰竭；慢性心力衰竭；急性心力衰竭；收缩性心力衰竭；舒张性心力衰竭；急性代偿性心力衰竭；心肌缺血/再灌注(I/R)损伤；慢性阻塞性肺疾病；冠状动脉血管成形术后I/R损伤或治疗心肌梗死的溶栓后(MI)；和高血压。

15.根据权利要求10的药物组合物，其用于根据权利要求11的治疗或预防或根据权利要求12的方法，其中所述肌疲劳归因于骨骼肌疾病、障碍或病症。

16.根据权利要求10的药物组合物，其用于根据权利要求11的治疗或预防或根据权利要求12的方法，其中所述肌肉骨骼障碍、疾病或病症选自锻炼诱发的骨骼肌疲劳；归因于延长锻炼或高强度锻炼的锻炼诱发的肌疲劳；先天性肌病；肌营养不良症，例如杜兴肌营养不良(DMD)、贝克肌营养不良(BMD)、角膜缘带肌营养不良(LGMD)、面肩肱型营养不良、肌强直性肌营养不良、先天性肌营养不良症(CMD)、远侧肌营养不良、埃-德二氏肌营养不良和眼咽肌营养不良；脊髓性肌萎缩(SMA)、脊柱和延髓肌萎缩(SBMA)、与年龄相关的肌疲劳；少肌症、中央核疾病；癌症恶病质；膀胱障碍；和失禁。

17.根据权利要求10的药物组合物，其用于根据权利要求11的治疗或预防或根据权利要求12的方法，其中所述CNS障碍和疾病选自阿尔茨海默病(AD)、神经病、癫痫症、帕金森病(PD)和亨廷顿病(HD)；且所述神经肌肉障碍和疾病选自脊髓小脑性共济失调(SCA)和肌萎缩侧索硬化(ALS，Lou Gehrig病)。