[发明专利]治疗线粒体疾病的色满衍生物

权利要求书

1.一种通式(I)所示的化合物：

其中，

-L为含有1-10个选自碳、氮和氧的骨架原子的连接子，其中，所述骨架原子任选被选自由R⁶、–C(＝O)OH、＝O和–NH₂组成的组中的一种或多种取代基所取代，其中，R⁶为C₁-C₆的烷基，或者骨架原子可与R¹相连形成4-10元环结构，和/或骨架原子可与R²相连形成4-10元环结构，或者两个骨架原子可相连形成环结构；以及

-R¹和R²各自独立地选自氢和C₁-C₆的烷基，或者R¹和R²连在一起在酰胺氮原子和阳离子的氮原子之间形成4-10元环结构的第二连接子，或者R¹与连接子L上的骨架原子相连形成4-10元环结构，和/或R²与连接子L上的骨架原子相连形成4-10元环结构；以及

-R³选自氢和C₁-C₆的烷基，其中，所述烷基可以被一个或多个卤素原子、甲氧基、卤代甲氧基、乙氧基或卤代乙氧基取代，或者当所述阳离子的氮原子为亚胺基的一部分时，R³不存在；

-R⁴选自氢和C₁-C₆的烷基，其中，所述烷基可以被一个或多个卤素原子、甲氧基、卤代甲氧基、乙氧基或卤代乙氧基取代；且

-X^-为药学上可接受的阴离子，

其中，所述化合物不是：

(i)式(I)中L＝–(CH₂)₃–，R¹＝H，R²＝H，R³＝H，R⁴＝H和X＝Cl的化合物；

(ii)式(I)中L＝–(CH₂)₂–CHR^1’–CH₂–NH–(CH₂)₄–，R¹–R^1’＝–(CH₂)₂–，R²＝H，R³＝–(CH₂)₂–CH₃，R⁴＝H和X＝Cl的化合物；

(iii)式(I)中L＝–(CH₂)₃–，R¹＝H，R²＝H，R³＝H，R⁴＝H；X＝TFA，2位为S构型的化合物；

(iv)1-[2-(6-氨基-4-甲基-2-吡啶)乙基]-4-[(3,4-二氢-6-羟基-2,5,7,8-四甲基-2H-[1]-苯并吡喃-2-基)羰基]-哌嗪盐酸盐；

(v)1-[4-(2-氨基-6-吡啶)-3-丁炔基]-4-[(3,4-二氢-6-羟基-2,5,7,8-四甲基-2H-[1]-苯并吡喃-2-基)羰基]-哌嗪盐酸盐；或

(vi)N-[4-(6-氨基-4-甲基-2-吡啶)丁基]-6-羟基-2,5,7,8-四甲基-2-色满甲酰胺富马酸盐。

2.根据权利要求1所述的化合物，其中，L的骨架原子由C_n-mN_m表示，其中，n表示骨架上原子的总数，且m表示骨架上氮原子的个数，其中，n＝2-7且m＝0-3。

3.根据权利要求1或2所述的化合物，其中，X＝Cl、I、TFA或甲酸根。

4.根据权利要求1或2所述的化合物，其中，所述骨架原子任选被选自由C₁-C₆的烷基、–C(＝O)OH、＝O和–NH₂组成的组中的一种或多种取代基所取代，所述C₁-C₆的烷基选自甲基、乙基、正丙基、异丙基、正丁基、异丁基、仲丁基、叔丁基、正戊基、己基、环丙基、环丁基、环戊基和环己基。