[发明专利]脱磷酸化的溶酶体贮积症蛋白及其使用方法有效
| 申请号： | 201380048133.X | 申请日： | 2013-07-31 |
| 公开（公告）号： | CN104662150B | 公开（公告）日： | 2018-07-10 |
| 发明（设计）人： | 蒂莫西·Z·维塔利斯;瑞恩哈德·加巴斯勒尔 | 申请（专利权）人： | 比奥阿赛斯技术有限公司 |
| 主分类号： | C12N9/16 | 分类号： | C12N9/16;A61K38/46;A61K47/64 |
| 代理公司： | 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 | 代理人： | 王达佐;洪欣 |
| 地址： | 加拿大不列*** | 国省代码： | 加拿大;CA |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 磷酸化 溶酶体贮积症 蛋白 艾杜糖醛酸 缀合物 磷酸化形式 硫酸酯酶 血脑屏障 综合征 申请 穿过 治疗 | ||
1.产生脱磷酸化的人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)的方法，所述方法包括在人HT-1080纤维肉瘤细胞系中重组产生人IDS，并且用磷酸酶处理重组产生的人IDS足够长的时间，从而相对于相同的人细胞系中产生的未处理的人IDS，将人IDS的甘露糖-6-磷酸(M6P)含量减少至少50％。
2.如权利要求1中所述的方法，其中所述IDS由SEQ ID NO:2的氨基酸序列组成。
3.如权利要求1中所述的方法，其中所述磷酸酶为牛小肠碱性磷酸酶(CIP)。
4.如权利要求3中所述的方法，其中所述CIP与丙烯酸珠结合。
5.如权利要求1-3中任一项所述的方法，其中所述人IDS与人p97序列融合。
6.权利要求1-4中任一项所述的方法，还包括将所述IDS与人p97多肽缀合。
7.分离的重组人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)多肽在制备用于治疗II型粘多糖贮积症(亨特氏综合征)的药物中的用途，其中人IDS多肽由SEQ ID NO:2的氨基酸序列组成，其中所述IDS多肽的甘露糖-6-磷酸(M6P)含量小于1.2pmol M6P/pmol IDS蛋白，并且其中所述IDS多肽具有7个或8个N连接的低聚甘露糖聚糖。
8.如权利要求7中所述的用途，其中所述M6P含量小于0.5pmol M6P/pmol IDS蛋白。
9.如权利要求7中所述的用途，其中所述M6P含量为或小于0.15pmol M6P/pmol IDS蛋白。
10.缀合物在制备用于治疗II型粘多糖贮积症(亨特氏综合征)的药物中的用途，所述缀合物包含p97多肽和权利要求7-9任一项中所述的脱磷酸化的人IDS多肽，所述p97多肽共价地或可操作地连接于所述脱磷酸化的人IDS多肽，从而形成p97缀合物。
11.如权利要求7-10中任一项所述的用途，其中所述亨特氏综合征累及中枢神经系统(CNS)，或处于发展为累及CNS的LSD的风险。
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