[发明专利]用于通过双链RNA特异性抑制CKAP5的方法和组合物

权利要求书

1.一种分离的核酸，其包含长度为15-35个核苷酸的寡核苷酸链，其中所述寡核苷酸链与选自表11-13的靶CKAP5mRNA序列沿所述寡核苷酸链长度的至少15个核苷酸充分互补，从而使当所述核酸被引入哺乳动物细胞时减少CKAP5靶mRNA表达。

2.一种分离的核酸，其包含长度为19-35个核苷酸的寡核苷酸链，其中所述寡核苷酸链与选自表14-16的靶CKAP5mRNA序列沿所述寡核苷酸链长度的至少19个核苷酸充分互补，从而使当所述核酸被引入哺乳动物细胞时减少CKAP5靶mRNA表达。

3.一种分离的双链核酸(dsNA)，其包含含有RNA的第一和第二核酸链，其中所述第一链的长度为15-35个核苷酸，并且所述dsNA的所述第二链的长度为19-35个核苷酸，其中所述第二寡核苷酸链与选自表11-13的靶CKAP5mRNA序列沿所述第二寡核苷酸链长度的至少15个核苷酸充分互补，从而使当所述双链核酸被引入哺乳动物细胞时减少CKAP5靶mRNA表达。

4.一种分离的双链核酸(dsNA)，其包含第一和第二核酸链，其中所述第一链的长度为15-35个核苷酸，并且所述dsNA的所述第二链的长度为19-35个核苷酸，其中所述第二寡核苷酸链与选自表14-16的靶CKAP5mRNA序列沿所述第二寡核苷酸链长度的至少19个核苷酸充分互补，从而使当所述双链核酸被引入哺乳动物细胞时减少CKAP5靶mRNA表达。

5.一种分离的双链核酸(dsNA)，其包含第一和第二核酸链，其中所述第一链的长度为15-35个核苷酸，并且所述dsNA的所述第二链的长度为19-35个核苷酸，其中所述第二寡核苷酸链与选自表17-19的靶CKAP5mRNA序列沿所述第二寡核苷酸链长度的至少19个核苷酸充分互补，从而使当所述双链核酸被引入哺乳动物细胞时，减少CKAP5靶mRNA表达，并且其中，从选自表17-19的CKAP5mRNA序列的5'端(位置1)开始，哺乳动物Ago2在所述序列的位置9与10之间的位点上切割所述mRNA。

6.一种分离的dsNA分子，其由如下区域组成：(a)有义区和反义区，其中所述有义区和反义区一起形成由25-35个碱基对组成的双链体区域，并且所述反义区包含选自表8-10的序列的互补序列的序列；和(b)0至2个3′悬突区域，其中每一个悬突区域的长度为6个或更少的核苷酸。

7.一种分离的双链核酸(dsNA)，其包含第一和第二核酸链以及至少25个碱基对的双链体区域，其中所述第一链的长度为25-34个核苷酸，并且所述dsNA的所述第二链的长度为26-35个核苷酸，并且在其3′末端上包含1-5个单链核苷酸，其中所述第二寡核苷酸链与选自表8-10的靶CKAP5mRNA序列沿所述第二寡核苷酸长度的至少19个核苷酸充分互补，从而使当所述双链核酸被引入哺乳动物细胞时减少CKAP5靶基因表达。

8.一种分离的双链核酸(dsNA)，其包含第一和第二核酸链以及至少25个碱基对的双链体区域，其中所述第一链的长度为25-34个核苷酸，并且所述dsNA的所述第二链的长度为26-35个核苷酸，并且在其3′末端上包含1-5个单链核苷酸，其中所述第一寡核苷酸链的3′末端与所述第二寡核苷酸链的5′末端形成平端，并且所述第二寡核苷酸链与选自SEQIDNO:3457-4032、2305-2880和4033-5760的靶CKAP5序列沿所述第二寡核苷酸长度的至少19个核苷酸充分互补，从而使当所述双链核酸被引入哺乳动物细胞时减少CKAP5mRNA表达。

9.根据权利要求3-5任一项所述的分离的dsNA，其包含双链体区域，所述双链体区域选自由至少25个碱基对、19-21个碱基对和21-25个碱基对组成的组。

10.根据权利要求3-6任一项所述的分离的dsNA，其中所述第二寡核苷酸链在其3′末端上包含1-5个单链核苷酸。

11.根据权利要求3-6任一项所述的分离的dsNA，其中所述第一链的长度为25-35个核苷酸。

12.根据权利要求3-6任一项所述的分离的dsNA，其中所述第二链的长度为25-35个核苷酸。