[发明专利]调节肌细胞增殖和分化的MICRORNA

权利要求书

1.有效量的miR-206多核苷酸在制备用于治疗对象中肌损伤的药物中的用途。

2.权利要求1的用途，其中所述肌损伤得自机械性肌创伤、肌组织退行性疾病、心肌损伤或者其组合。

3.权利要求2的用途，其中所述肌组织退行性疾病是肌营养不良症、运动神经元疾病、炎症性肌病、神经肌肉接头病变、内分泌性肌病、或代谢性肌病。

4.权利要求3的用途，其中所述肌营养不良症是Duchenne肌营养不良症。

5.权利要求1的用途，其中所述miR-206多核苷酸包含miR-206前体序列。

6.权利要求1的用途，其中所述miR-206多核苷酸包含SEQ ID NO：3的序列。

7.权利要求1的用途，其中所述miR-206多核苷酸由载体编码。

8.权利要求7的用途，其中所述载体包含：

(a)与编码所述miR-206多核苷酸的核酸分子可操纵地连接的启动子；及

(b)转录终止序列。

9.权利要求8的用途，其中所述启动子是组织特异性启动子。

10.权利要求8的用途，其中所述启动子是肌酸激酶启动子。

11.权利要求7的用途，其中所述载体是病毒载体。

12.权利要求11的用途，其中所述病毒载体是逆转录病毒载体或者腺病毒载体。

13.增加肌细胞分化、或抑制肌细胞增殖的体外方法，所述方法包括将肌细胞与miR-206多核苷酸接触。

14.权利要求13的体外方法，其中所述miR-206多核苷酸包含miRNA前体序列。

15.权利要求13的体外方法，其中所述miR-206多核苷酸包含SEQ ID NO：3的序列。

16.权利要求13的体外方法，其中所述miR-206多核苷酸由载体编码。

17.权利要求16的体外方法，其中所述载体包含：

(a)与编码所述miR-206多核苷酸的核酸分子可操纵地连接的启动子；及

(b)转录终止序列。

18.权利要求17的体外方法，其中所述启动子是组织特异性启动子。

19.权利要求17的体外方法，其中所述启动子是肌酸激酶启动子。

20.权利要求16的体外方法，其中所述载体是病毒载体。

21.权利要求20的体外方法，其中所述病毒载体是逆转录病毒载体或者腺病毒载体。

22.有效量的miR-145的抑制剂在制备用于治疗对象中肌损伤的药物中的用途，其中所述抑制剂包含与miR-145序列互补的多核苷酸。

23.权利要求22的用途，其中所述肌损伤得自机械性肌创伤、肌组织退行性疾病、心肌损伤或者其组合。

24.权利要求23的用途，其中所述肌组织退行性疾病是肌营养不良症、运动神经元疾病、炎症性肌病、神经肌肉接头病变、内分泌性肌病、或代谢性肌病。

25.权利要求24的用途，其中所述肌营养不良症是Duchenne肌营养不良症。

26.权利要求22的用途，其中所述多核苷酸包含与SEQ ID NO：11的序列至少90％互补的序列。

27.权利要求22的用途，其中所述多核苷酸包含与SEQ ID NO：11的序列完全互补的序列。

28.权利要求22的用途，其中所述多核苷酸是2’-O-甲基修饰的多核苷酸。

29.调节肌细胞分化和/或增殖的体外方法，所述方法包括将肌细胞与miR-145的抑制剂接触，其中所述抑制剂包含与miR-145序列互补的多核苷酸。

30.权利要求29的方法，其中所述多核苷酸包含与SEQ ID NO：11的序列至少90％互补的序列。

31.权利要求29的方法，其中所述多核苷酸包含与SEQ ID NO：11的序列完全互补的序列。