[发明专利]miR‑431在制备治疗肌肉疾病的药物中的用途

权利要求书

1.miR-431在制备治疗肌肉疾病的药物中的用途。

2.根据权利要求1所述的用途，其中所述肌肉疾病选自肌肉损伤和肌营养不良。

3.根据权利要求2所述的用途，所述治疗是指选自如下的一项或多项：促进成肌细胞的分化、促进骨骼肌损伤再生、改善病理和生理表型；

优选地，所述促进成肌细胞的分化是指提高成肌素和/或肌球蛋白重链的表达；

优选地，所述促进骨骼肌损伤再生是指促进卫星细胞的激活、增殖和分化；

优选地，所述改善病理和生理表型选自如下的一项或多项：降低血清肌酸激酶水平、改善疲劳和提高肌纤维张力。

4.根据权利要求2所述的用途，其中所述肌肉损伤为急性肌肉损伤。

5.根据权利要求2所述的用途，其中所述肌营养不良选自Duchenne/Becker型肌营养不良、面肩-肱型肌营养不良、肢带型肌营养不良、股四头肌型肌营养不良、远端型肌营养不良、进行性眼外肌麻痹型肌营养不良和眼肌-咽肌型肌营养不良；优选地，所述肌营养不良为Duchenne/Becker型肌营养不良。

6.根据权利要求1至5任一项所述的用途，其中所述miR-431的核苷酸序列如SEQ ID No.1所示。

7.miR-431在制备促进肌肉干细胞激活、增殖及分化的药物中的用途。

8.一种用于治疗肌肉疾病的药物组合物，其包含治疗有效量的miR-431；其中所述肌肉疾病选自肌肉损伤和肌营养不良。

9.根据权利要求8所述的药物组合物，其中所述肌肉损伤为急性肌肉损伤。

10.根据权利要求8所述的药物组合物，其中所述肌营养不良选自Duchenne/Becker型肌营养不良、面肩-肱型肌营养不良、肢带型肌营养不良、股四头肌型肌营养不良、远端型肌营养不良、进行性眼外肌麻痹型肌营养不良和眼肌-咽肌型肌营养不良；优选所述肌营养不良为Duchenne/Becker型肌营养不良。