[发明专利]转录激活因子样效应因子核酸酶及其应用

权利要求书

1.一种转录激活因子样效应因子核酸酶，其特异性识别生长激素受体基因。

2.根据权利要求1所述的转录激活因子样效应因子核酸酶，其特征在于，包含FokI 核酸酶，其中，所述FokI核酸酶具有SEQIDNO：4或SEQIDNO：5所示的氨基酸序列。

3.根据权利要求1所述的转录激活因子样效应因子核酸酶，其特征在于，特异性识别 SEQIDNO：1所示序列或SEQIDNO：1所示序列的互补序列。

4.根据权利要求3所述的转录激活因子样效应因子核酸酶，其特征在于，特异性识别 下列之一：

SEQIDNO：2所示序列或SEQIDNO：2所示序列的互补序列；

SEQIDNO：3所示序列或SEQIDNO：3所示序列的互补序列。

5.根据权利要求1所述的转录激活因子样效应因子核酸酶，其特征在于，包括SEQID NO：7或8所示的氨基酸序列。

6.一种多核苷酸，其特征在于，包含下列之一：

(1)至少一种编码SEQIDNO：1～5任一项所述转录激活因子样效应因子核酸酶的核 酸序列；或者

(2)(1)的互补序列。

7.一种构建体，其特征在于，包括权利要求6所述的多核苷酸。

8.一种细胞，其特征在于，包含权利要求6所述的多核苷酸，或者权利要求7所述的 构建体。

9.一种制备转基因动物的方法，其特征在于，包括：

提供转基因动物细胞；

提供所述动物的去核卵母细胞；

将所述转基因动物细胞引入所述动物的无核卵母细胞中，以便获得融合卵母细胞；以 及

利用所述融合卵母细胞，通过人工克隆方法制备所述转基因动物，

其中，

所述转基因动物细胞为权利要求8所述的细胞，

任选地，所述动物为非人哺乳动物，优选猪，更优选巴马猪。

10.一种筛选治疗侏儒症药物的方法，其特征在于，包括：

测量转基因动物的体重、体长、体高、胸围中的至少之一；

将所述转基因动物与药物接触；

测量接触药物后的所述转基因动物的体重、体长、体高、胸围中的至少之一，

其中，

所述转基因动物是通过权利要求9所述的方法制备的，

接触药物前的转基因动物的体重、体长、体高、胸围中的至少之一小于非转基因动物， 所述接触药物后的转基因动物的体重、体长、体高、胸围中的至少之一大于所述接触药物 前的转基因动物，且所述接触药物后的转基因动物的体重、体长、体高、胸围与非转基因 动物相当，是所述药物能够用于治疗侏儒症的指示。