[发明专利]铁调素类似物和其用途

权利要求书

1.肽或其药学上可接受的盐或溶剂合物，其中所述肽由以下任一种组成：

SEQ ID NO:128所示的异戊酸-DTHFPCIIFEPRSKGWVCK-NH₂；

SEQ ID NO:173所示的异戊酸-DTHFPCIKFK(PEG8)PRSKGWVCK-NH₂

SEQ ID NO:207所示的异戊酸-DTHFPCIKFEPRSKGCK-NH₂；

SEQ ID NO:204所示的异戊酸-DTHFPCIKFEPRSKGWVCK-NH₂；

SEQ ID NO:241所示的异戊酸-DTHFPCI(K(异谷氨酸-Palm))FEPRSKGCK-NH₂；或者

SEQ ID NO:242所示的异戊酸-DTHFPCIKF(K(异谷氨酸-Palm))PRSKGCK-NH₂；

其中所述肽包含两个通过二硫键来连接的半胱氨酸残基。

2.根据权利要求1所述的肽或其药学上可接受的盐，其中所述肽由以下的任一序列组成：

SEQ ID NO:128所示的异戊酸-DTHFPCIIFEPRSKGWVCK-NH₂；

SEQ ID NO:173所示的异戊酸-DTHFPCIKFK(PEG8)PRSKGWVCK-NH₂

SEQ ID NO:207所示的异戊酸-DTHFPCIKFEPRSKGCK-NH₂；或者

SEQ ID NO:204所示的异戊酸-DTHFPCIKFEPRSKGWVCK-NH₂。

3.根据权利要求1所述的肽或其药学上可接受的盐，其中所述肽由SEQ ID NO:173所示的异戊酸-DTHFPCIKFK(PEG8)PRSKGWVCK-NH₂组成。

4.根据权利要求1所述的肽或其药学上可接受的盐，其中所述肽由SEQ ID NO:241所示的异戊酸-DTHFPCI(K(异谷氨酸-Palm))FEPRSKGCK-NH₂组成。

5.根据权利要求1所述的肽或其药学上可接受的盐，其中所述肽由SEQ ID NO:242所示的异戊酸-DTHFPCIKF(K(异谷氨酸-Palm))PRSKGCK-NH₂组成。

6.药物组合物，其包含根据权利要求1-5中任一项所述的肽或其药学上可接受的盐，以及药学上可接受的载体或赋形剂。

7.权利要求1-5中任一项所述的肽或其药学上可接受的盐、或根据权利要求6所述的组合物在制备用于结合铁转运蛋白或诱导铁转运蛋白内在化和降解的药物中的用途。

8.权利要求1-5中任一项所述的肽或其药学上可接受的盐、或权利要求6所述的组合物在制备用于治疗有需要的受试者的铁代谢疾病的药物中的用途。

9.根据权利要求8所述的用途，其中所述铁代谢疾病选自：血色沉着病、铁调素缺乏症、输血性铁超负荷、和地中海贫血。

10.根据权利要求9所述的用途，其中所述铁代谢疾病是血色沉着病，所述血色沉着病是遗传性血色沉着病、铁血色沉着病、或HFE突变血色沉着病。

11.根据权利要求9所述的用途，其中所述血色沉着病是遗传性血色沉着病。

12.根据权利要求9所述的用途，其中所述铁代谢疾病是地中海贫血，所述地中海贫血是β-地中海贫血或α地中海贫血。