[发明专利]在各种细胞群中纳米颗粒介导的基因传递、基因组编辑和靶向配体的修饰

权利要求书

1.一种纳米颗粒，包括：

核聚合复合物和在所述核聚合复合物上的二氧化硅涂层；

其中所述核聚合复合物包含阴离子聚合物、阳离子聚合物、阳 离子多肽和多核苷酸。

2.权利要求1所述的纳米颗粒，其中所述阴离子聚合物为聚(D- 谷氨酸)。

3.权利要求1所述的纳米颗粒，其中所述阳离子聚合物选自由 聚(乙烯亚胺)和聚(L-精氨酸)构成的组。

4.权利要求1所述的纳米颗粒，其中所述阳离子多肽为组蛋白 尾肽。

5.权利要求4所述的纳米颗粒，其中所述组蛋白尾肽为人H3 组蛋白尾肽。

6.权利要求1所述的纳米颗粒，其中所述阴离子聚合物为聚(D- 谷氨酸)，所述阳离子聚合物选自由聚(乙烯亚胺)和聚(L-精氨酸)构成 的组，并且所述阳离子多肽为组蛋白尾肽。

7.权利要求6所述的纳米颗粒，其中所述多核苷酸包含编码核 酸酶的核苷酸序列。

8.权利要求7所述的纳米颗粒，其中所述核酸酶为TALEN。

9.权利要求8所述的纳米颗粒，其中所述TALEN能够在DNA 的位点特异性基因座诱导断裂，其中所述断裂导致由基因编码的蛋白 质表达的改变。

10.权利要求9所述的纳米颗粒，其中所述改变是降低并且所述 基因编码硬化蛋白。

11.权利要求6所述的纳米颗粒，进一步包括附着在所述二氧化 硅涂层外表面的聚合物。

12.权利要求11所述的纳米颗粒，其中附着在所述二氧化硅涂 层外表面的所述聚合物包括聚(L-精氨酸)或血管内皮生长因子肽。

13.一种修饰细胞内多核苷酸的方法，包括

将细胞与纳米颗粒接触，其中所述纳米颗粒包括核聚合复合物 和在核聚合复合物上的二氧化硅涂层；

其中所述核聚合复合物包含阴离子聚合物、阳离子聚合物、阳 离子多肽和多核苷酸。

14.权利要求13所述的方法，其中所述阴离子聚合物为聚(D- 谷氨酸)。

15.权利要求13所述的方法，其中所述阳离子聚合物选自由聚 (乙烯亚胺)和聚(L-精氨酸)构成的组。

16.权利要求13所述的方法，其中所述阳离子多肽为组蛋白尾 肽。

17.权利要求16所述的方法，其中所述组蛋白尾肽为人H3组 蛋白尾肽。

18.权利要求13所述的方法，其中所述阴离子聚合物为聚(D- 谷氨酸)，所述阳离子聚合物选自由聚(乙烯亚胺)和聚(L-精氨酸)构成 的组，并且所述阳离子多肽为组蛋白尾肽。

19.权利要求18所述的方法，其中所述多核苷酸包含编码核酸 酶的核苷酸序列。

20.权利要求19所述的方法，其中所述核酸酶为TALEN。

21.权利要求20所述的方法，其中所述TALEN能够在DNA的 位点特异性基因座诱导断裂，其中所述断裂导致由基因编码的蛋白质 表达的改变。

22.权利要求21所述的纳米颗粒，其中所述改变是降低并且所 述基因编码硬化蛋白。

23.权利要求18所述的纳米颗粒，进一步包括附着在所述二氧 化硅涂层外表面的聚合物。

24.权利要求23所述的纳米颗粒，其中附着在所述二氧化硅涂 层外表面的所述聚合物包括聚(L-精氨酸)或血管内皮生长因子肽。