[发明专利]源于人单性生殖胚泡的患者特异性干细胞系

权利要求书

1.包含分离的多能人干细胞系的细胞组合物在制备用于治疗下列疾病的药物中的应用：帕金森氏症、亨廷顿氏症、ALS、脊髓缺陷或损伤、多发性硬化症、肌肉萎缩症、囊性纤维化、肝病、糖尿病、心脏病、黄斑变性、软骨缺陷或损伤、烧伤、足部溃疡、血管疾病、尿路疾病、AIDS以及癌症，其中构成所述细胞系的至少一个细胞是：

a) 对于一个或多个单核苷酸多态性(SNPs)杂合的；

b) 对于一个或多个HLA等位基因纯合的；

c）与未受精的卵母细胞供体MHC相容的；和

d) 缺少父系印记。

2.权利要求1所述的应用，其中所述至少一个细胞是对于HLA等位基因纯合的。

3.权利要求1所述的应用，其中当被移植到无免疫应答小鼠中时，所述至少一个细胞形成畸胎瘤。

4.权利要求1所述的应用，其中所述至少一个细胞与卵母细胞供体的一级血亲是MHC相容的。

5.权利要求1所述的应用，其中所述至少一个细胞根据供体来源被实质上遗传印记。

6.权利要求1所述的应用，其中所述至少一个细胞(i)会在体外培养中增殖一年以上，(ii)在整个培养中保持分化为内胚层、中胚层和外胚层组织衍生物的潜能，以及(iii)当在成纤维细胞饲养层上培养时被抑制分化。

7.权利要求6所述的应用，其中所述至少一个细胞分化成下列细胞，选自：神经元细胞、心脏细胞、平滑肌细胞、横纹肌细胞、内皮细胞、成骨细胞、以及少突胶质细胞、造血细胞、脂肪细胞、基质细胞、软骨细胞、星形胶质细胞、角化细胞、胰岛细胞、淋巴前体细胞、肥大细胞、中胚层细胞以及内胚层细胞。

8.权利要求1所述的应用，其中所述至少一个细胞由于缺少父系印记而不具有形成可存活生物体的能力。

9.权利要求1所述的应用，其中所述至少一个细胞表达一个或多个选自SSEA-3、SSEA-4、TRA-1-60、TRA-1-81以及OCT-4的标记物。

10.包括多能干细胞的细胞组合物在制备用于治疗下列疾病的药物中的应用：帕金森氏症、亨廷顿氏症、ALS、脊髓缺陷或损伤、多发性硬化症、肌肉萎缩症、囊性纤维化、肝病、糖尿病、心脏病、黄斑变性、软骨缺陷或损伤、烧伤、足部溃疡、血管疾病、尿路疾病、AIDS以及癌症，所述多能干细胞包括自体或同种异体干细胞，并且其中所述干细胞源于来自一个或更多个人供体的活化的卵母细胞，其中所述干细胞是HLA纯合干细胞，对于一个或多个单核苷酸多态性(SNPs)是杂合的，与未受精的卵母细胞供体是MHC相容的并且缺少父系印记。

11.权利要求10所述的应用，其中根据单核苷酸多态性(SNP)标记物，所述多能干细胞被鉴定为全同胞、半同胞或不相关。

12.权利要求10所述的应用，其中所述卵母细胞供体与所述多能干细胞是组织相容的。

13.权利要求10所述的应用，其中所述多能干细胞根据所述卵母细胞供体来源被基因组印记。

14.权利要求10所述的应用，其中所述多能干细胞(i)会在体外培养中增殖一年以上，(ii)在整个培养中保持分化为内胚层、中胚层和外胚层组织之一或全部的衍生物的潜能，以及(iii)当在成纤维细胞饲养层上培养时被抑制分化。

15.权利要求14所述的应用，其中所述多能干细胞保持这样的核型，其中染色体是整倍体并且在延长培养中不改变。

16.权利要求10所述的应用，其中所述多能干细胞可分化成外胚层、中胚层和内胚层生殖系细胞。