[发明专利]用于递送治疗剂的脂质和组合物

权利要求书

1.一种具有如下结构的脂质或者该脂质的盐或异构体，

其中：

R₁和R₂在每一次出现时各自独立地为任选取代的C₁₀-C₃₀烷基、任选取代的C₁₀-C₃₀烯基，任选取代的C₁₀-C₃₀炔基，任选取代的C₁₀-C₃₀芳基，或者–连接体-配体；

R₃为氢、任选取代的C₁-C₁₀烷基、任选取代的C₂-C₁₀烯基、任选取代的C₂-C₁₀炔基、烷基杂环、烷基磷酸酯、烷基硫代磷酸酯、烷基二硫代磷酸酯、烷基膦酸酯、烷基胺、羟烷基、ω-氨烷基、ω-(取代的)氨烷基、ω-磷酸烷基、ω-硫代磷酸烷基、任选取代的聚乙二醇(PEG、mw100-40K)、任选取代的mPEG(mw120-40K)、杂芳基、杂环或连接体-配体；

E为O、S、N(Q)、C(O)、N(Q)C(O)、C(O)N(Q)、(Q)N(CO)O、O(CO)N(Q)、S(O)、NS(O)₂N(Q)、S(O)₂、N(Q)S(O)₂、SS、O＝N、芳基、杂芳基、环或杂环；以及

Q为氢、烷基、ω-氨烷基、ω-(取代的)氨烷基、ω-磷酸烷基或ω-硫代磷酸烷基。

2.一种具有如下结构的脂质，

其中：

E为O、S、N(Q)、C(O)、N(Q)C(O)、C(O)N(Q)、(Q)N(CO)O、O(CO)N(Q)、S(O)、NS(O)₂N(Q)、S(O)₂、N(Q)S(O)₂、SS、O＝N、芳基、杂芳基、环或杂环；

Q为氢、烷基、ω-氨烷基、ω-(取代的)氨烷基、ω-磷酸烷基或ω-硫代磷酸烷基；

R₁和R₂以及R_x在每一次出现时各自独立地为H、任选取代的C₁-C₁₀烷基、任选取代的C₁₀-C₃₀烷基、任选取代的C₁₀-C₃₀烯基、任选取代的C₁₀-C₃₀炔基、任选取代的C₁₀-C₃₀酰基、或连接体-配体，前提是R₁、R₂和R_x中的至少一个不为H；

R₃为氢、任选取代的C₁-C₁₀烷基、任选取代的C₂-C₁₀烯基、任选取代的C₂-C₁₀炔基、烷基杂环基、烷基磷酸酯、烷基硫代磷酸酯、烷基二硫代磷酸酯、烷基膦酸酯、烷基胺、羟烷基、ω-氨烷基、ω-(取代的)氨烷基、ω-磷酸烷基、ω-硫代磷酸烷基、任选取代的聚乙二醇(PEG，mw100-40K)、任选取代的mPEG(mw120-40K)、杂芳基、杂环或连接体-配体；

n为0、1、2或3。

3.一种包含如权利要求1或2所述脂质的脂质颗粒。

4.如权利要求3所述的脂质颗粒，其包含如权利要求1所述的脂质。

5.如权利要求3所述的脂质颗粒，其中所述颗粒还包含中性脂质和能够减少聚集的脂质。

6.如权利要求4所述的脂质颗粒，其中所述脂质颗粒主要包括：

a.如权利要求1或2所述的脂质；

b.选自DSPC、DPPC、POPC、DOPE和SM的中性脂质；

c.固醇；和

d.PEG-DMG，

其中摩尔比为约20-60％脂质：5-25％中性脂质：25-55％固醇：0.5-15％PEG-DMG或PEG-DMA。

7.如权利要求3所述的脂质颗粒，其还包含治疗剂。