[发明专利]使用外周注射AAV载体向运动神经元进行广泛基因投送

权利要求书

1.含有目标基因的AAV载体在制造通过所述AAV载体向所述对象外周给药而向运动神经元或神经胶质细胞投送基因的药物中的应用，其中所述AAV载体是双链自身互补的AAV9载体。

2.含有目标基因的AAV载体在制造通过所述AAV载体向所述对象外周给药而向脊髓投送基因的药物中的应用，其中所述AAV载体是双链自身互补的AAV9载体。

3.含有治疗性基因的AAV载体在制造治疗对象中运动神经元病症的药物中的应用，其中所述AAV载体通过向所述对象外周注射来进行给药，所述给药引起运动神经元或神经胶质细胞的感染以及基因在运动神经元或神经胶质细胞中的表达，其中所述AAV载体是双链自身互补的AAV9载体。

4.AAV载体在制造通过所述载体的外周注射在对象的运动神经元中产生治疗性蛋白或RNA的药物中的应用，其中所述AAV载体是双链自身互补的AAV9载体。

5.权利要求1到4任一项的应用，其中所述外周注射包括腹膜内(i.p.)、肌肉内(i.m.)或静脉内(i.v.)注射，优选为静脉内注射。

6.权利要求1到5任一项的应用，其中所述AAV载体是假型AAV2/9载体。

7.权利要求1到6任一项的应用，其中AAV载体包含缺少功能性Rep和Cap病毒编码序列的复制缺陷的AAV基因组。

8.前述权利要求任一项的应用，其中所述基因编码治疗性RNA或治疗性蛋白，所述治疗性蛋白选自生长因子，细胞因子，激素，神经递质，酶，抗凋亡因子，血管发生因子，任何在病理性病症中已知发生突变的蛋白例如“运动神经元存活”蛋白(SMN)。

9.前述权利要求任一项的应用，其中所述病症选自神经变性性疾病，神经肌肉疾病，疼痛，溶酶体病，外伤，骨髓损伤，神经系统的癌症，脱髓鞘疾病，神经系统的自身免疫疾病，神经毒性综合症，睡眠障碍。

10.前述权利要求任一项的应用，其中所述载体中治疗性蛋白的表达受到遍在的、调控的和/或组织特异性启动子的控制。