[发明专利]用于治疗HSF1相关疾病的有机组合物

权利要求书

1.包含针对HSF1的RNAi活性剂的组合物，所述RNAi活性剂包含第一链和第二链，其中所述第一链的序列包含SEQIDNO:638、639、681、781、782、783、784或785的序列，并且其中所述第一和/或第二链是修饰的或未修饰的，并且其中所述第一链和/或第二链长度均为大约30个核苷酸或更少核苷酸。

2.权利要求1的组合物，其中所述组合物还包含针对HSF1的第二RNAi活性剂。

3.权利要求1的组合物，其中所述第一链和/或第二链长度均为大约19至大约23个核苷酸。

4.权利要求1-3的任一项的组合物，其中所述RNAi活性剂包含修饰的糖主链、硫代磷酸键或2’-修饰的核苷酸。

5.权利要求1-4的任一项的组合物，其中所述RNAi活性剂包含选自下组的2’-修饰，所述组由2'-脱氧、2'-脱氧-2’-氟代、2’-O-甲基、2'-O-甲氧基乙基(2'-O-MOE)、2'-O-氨基丙基(2'-O-AP)、2'-O-二甲基氨基乙基(2'-O-DMAOE)、2'-O-二甲基氨基丙基(2'-O-DMAP)、2'-O-二甲基氨基乙氧基乙基(2'-O-DMAEOE)和2'-O-N-甲基乙酰氨基(2'-O-NMA)构成。

6.权利要求1-5中任一项的组合物，其中所述RNAi活性剂包含平端和/或具有1至4个未配对核苷酸的突出端。

7.权利要求1-6中任一项的组合物，其中所述RNAi活性剂与一种或多种诊断性化合物、报道基团、交联剂、核酸酶抗性赋予部分、天然或非常见核苷碱基、亲脂性分子、胆固醇、脂类、凝集素、类固醇、山楂醇、龙舌兰皂苷配基、薯蓣皂苷配基、萜、三萜、萨洒皂苷配基、无羁萜、无羁萜-3β-醇-衍生的石胆酸、维生素、碳水化合物、右旋糖酐、普鲁兰多糖、壳多糖、壳聚糖、合成碳水化合物、低聚乳酸15体、天然聚合物、低分子量或中等分子量聚合物、菊粉、环糊精、透明质酸、蛋白质、蛋白质结合活性剂、整联蛋白靶向分子、聚阳离子、肽、聚胺、肽模拟物和/或转铁蛋白连接。

8.权利要求1-7的任一项的组合物，其中第二链包含SEQIDNO:126、127、169、269、270、271、272或273的序列。

9.权利要求1-8的任一项的组合物，其还包含额外的癌症治疗。

10.前述权利要求任一项的组合物用于制备药物的用途，所述药物用于减少HSF1在个体中的表达。