[发明专利]1，3‑丙二磺酸或其药学上可接受的盐用于治疗肉样瘤病的用途

说明书

技术领域

本发明涉及用于治疗肉样瘤病的方法。

背景技术

PCT专利申请公开案WO 2007/004072披露通过投予(administer)1，3丙二磺酸治疗AA淀粉样变性的方法。PCT专利申请公开案WO 2007/0238788披露通过投予1，3丙二磺酸治疗糖尿病性神经病变的方法。

肉样瘤病为引起可在身体的多个器官(但主要是肺和皮肤)中出现的红肿组织小斑点(称为肉芽肿)的罕见病状。皮质类固醇是肉样瘤病的主要疗法，它非特异性抑制慢性肉芽肿性发炎，通常导致致衰弱的不利影响，但不纠正潜在疾病。

发明内容

在本发明的各方面和实施例中，提供的是用于治疗患有肉样瘤病的个体的方法，所述方法包括向所述个体投予有效量的1，3-丙二磺酸或其药学上可接受的盐以及用于此类方法的相关组合物。在某些实施例中，1，3-丙二磺酸或其药学上可接受的盐为1，3-丙二磺酸。在本发明的某些实施例中，1，3-丙二磺酸或其药学上可接受的盐为1，3-丙二磺酸的二钠盐。

在本发明的一些实施例中，所治疗的个体患有慢性肉样瘤病(与急性肉样瘤病相对)。在本发明的某些实施例中，所治疗的个体患有急性肉样瘤病。

在本发明的多个实施例中，肉样瘤病可影响以下中的一个或多个：肺、肝脏、心脏、神经系统(包括脑)、皮肤、淋巴腺、肌肉骨胳系统(例如骨骼、关节、肌肉)、脾脏、眼、鼻窦、鼻粘膜、喉、胃肠道、生殖器官、唾液腺和/或肾脏。

在本发明的某些实施例中，肉样瘤病特异性影响肺。

在一些实施例中，投予1，3-丙二磺酸或其药学上可接受的盐导致一种或多种选自由以下组成的群组的炎症介质减少：IL-18、IL-10和TNF。

在一些实施例中，投予1，3-丙二磺酸或其药学上可接受的盐导致个体的肉样瘤病症状(例如肉芽肿形成、肉芽肿性发炎等)减轻和/或缓解。

在本发明的某些实施例中，1，3-丙二磺酸或其药学上可接受的盐的有效量包含每次给药向所述个体投予至少1mg/kg 1，3-丙二磺酸或其药学上可接受的盐。

在本发明的某些实施例中，1，3-丙二磺酸或其药学上可接受的盐的有效量为每天投予超过一次。示范性投予方案涵盖投予1，3-丙二磺酸或其药学上可接受的盐每天至少2次；每天至少3次；每天至少4次；每天至少5次；每天至少6次；或甚至更频繁，包括连续投予1，3-丙二磺酸或其药学上可接受的盐。在某些实施例中，以每次投予400mg，或800mg，或1,200mg的剂量向个体投予1，3-丙二磺酸(例如经口)。在一些实施例中，以每次投予400mg QID，或600mg QID，或800mg QID，或1000mg QID，或1,200mg QID的剂量向个体投予1，3-丙二磺酸。

在本发明的某些实施例中，每次给药向所述个体投予不超过20mg/kg 1，3-丙二磺酸或其药学上可接受的盐。

1，3-丙二磺酸或其药学上可接受的盐可以使用多种方式，例如通过经口、肠胃外、腹膜内、脊柱内、脑内、经鼻、经粘膜、经皮、血管内、动脉内、肌肉内或皮下传递等投予。

在本发明的某些实施例中，1，3-丙二磺酸或其药学上可接受的盐通过经口传递投予。

在本发明的某些实施例中，提供用于治疗肉样瘤病的药学上可接受的组合物，所述组合物包含1，3-丙二磺酸或其药学上可接受的盐以及其药学上可接受的载体。

在本发明的某些实施例中，上述药学上可接受的组合物可进一步包含习惯上用于治疗肉样瘤病的第二药剂。示范性第二药剂为皮质类固醇。

附图说明

图1概述用于评估1，3-丙二磺酸(或其药学上可接受的盐)对THP-1细胞中SAA(血清淀粉样蛋白A)刺激的发炎的作用的方案。

具体实施方式

根据本发明，提供用于治疗患有肉样瘤病的个体的方法，所述方法包含向所述个体投予有效量的1，3-丙二磺酸或其药学上可接受的盐。