[发明专利]用于癌症免疫疗法的CRISPR-CAS相关方法、组合物和组分在审
| 申请号： | 201580031806.X | 申请日： | 2015-04-17 |
| 公开（公告）号： | CN108138183A | 公开（公告）日： | 2018-06-08 |
| 发明（设计）人： | G·格兰特·威尔斯戴德;阿里·E·弗里德兰;摩根·L·马埃德尔;戴维·A·布姆克罗特 | 申请（专利权）人： | 爱迪塔斯医药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N9/22;C12N15/90 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 赵昊;吴龙瑛 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 修饰 基因 癌症免疫疗法 靶向结构域 靶结构域 嵌合抗原 切割事件 治疗癌症 工程化 阻遏 癌症 细胞 治疗 | ||
1.gRNA分子，所述gRNA分子包含与来自FAS、BID、CTLA4、PDCD1、CBLB、PTPN6、TRAC或TRBC基因的靶结构域互补的靶向结构域。
2.如权利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域被配置成在T细胞靶敲除位置的500、400、300、200、100、50、25、或10个核苷酸内提供选自双链断裂和单链断裂的切割事件。
3.如权利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域被配置成靶向足够接近T细胞靶敲低位置的无酶促活性Cas9(eiCas9)或eiCas9融合蛋白，以减少、降低或阻遏FAS、BID、CTLA4、PDCD1、CBLB、或PTPN6基因的表达。
4.如权利要求3所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域被配置成靶向FAS、BID、CTLA4、PDCD1、CBLB、或PTPN6基因的启动子区。
5.如权利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域包含与来自表1A-I、表2A-I、表3A-H、表4A-I、表5A-I、表6A-I、表7A-H、表8A-H、表9A-I、表10A-I、表11A-I、表12A-I、表13A-K、表14A-K、表15A-F、表16A-K、表17A-K、表18A-K、表19A-J、表20A-J、表21A-K、表22A-K、表23A-J、表24A-K、表25A-G、表26A-G、表27、表29、表31、或表32中任一项的靶向结构域序列相同、或与之相差不多于3个核苷酸的序列。
6.如权利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域选自表1A-F或表13A-K中的那些。
7.如权利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域选自表2A-I或表14A-K中的那些。
8.如权利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域选自表3A-H或表15A-F中的那些。
9.如权利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域选自表4A-I或表16A-K中的那些。
10.如权利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域选自表5A-I或表17A-K中的那些。
11.如权利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域选自表6A-I或表18A-K中的那些。
12.如权利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域选自表7A-H、表19A-J、表31或表32中的那些。
13.如权利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域选自表8A-H或表20A-J中的那些。
14.如权利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域选自表9A-I或表21A-K中的那些。
15.如权利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域选自表10A-I或表22A-K中的那些。
16.如权利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域选自表11A-I或表23A-J中的那些。
17.如权利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域选自表12A-I或表24A-K中的那些。
18.如权利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域选自表25A-G或表29中的那些。
19.如权利要求1所述的gRNA分子，其中所述靶向结构域选自表26A-G或表27中的那些。
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