[发明专利]营养不良性疾病的高效全身治疗在审
| 申请号： | 201580035098.7 | 申请日： | 2015-06-29 |
| 公开（公告）号： | CN106659804A | 公开（公告）日： | 2017-05-10 |
| 发明（设计）人： | G·迪克逊;T·沃伊特;P·穆利耶;C·拉·吉内 | 申请（专利权）人： | 吉尼松公司;皇家霍洛威和贝德福德新学院 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/861 |
| 代理公司： | 上海一平知识产权代理有限公司31266 | 代理人： | 崔佳佳,马莉华 |
| 地址： | 法国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 营养不良 性疾病 高效 全身 治疗 | ||
1.用于治疗人或狗的营养不良性疾病的包含基因治疗产品的组合物，其中：
-所述基因治疗产品包含携带编码ΔR4-R23/ΔCT微肌营养不良蛋白的核酸序列的腺相关病毒(AAV)载体；
-所述组合物是全身施用的。
2.根据权利要求1所述的用于其用途的组合物，其中所述组合物通过血管内注射，有利地通过静脉注射施用。
3.根据权利要求1-2中任一所述的用于其用途的组合物，其中所述编码微肌营养不良蛋白的核酸序列是人或犬来源的，有利地是优化用于人或狗的序列。
4.根据权利要求1-3中任一所述的用于其用途的组合物，其中所述编码微肌营养不良蛋白的核酸序列的表达处于肌肉特异性启动子的控制下，有利地为Spc5-12。
5.根据权利要求1-4中任一所述的用于其用途的组合物，其中所述基因治疗产品包含与SEQ ID NO：1或SEQ ID NO：2 90％同源的序列。
6.根据权利要求5所述的用于其用途的组合物，其中所述基因治疗产品包含SEQ ID NO：1或SEQ ID NO：2的序列。
7.根据权利要求1-6中任一所述的用于其用途的组合物，其中所述AAV载体是血清型2,8或9的AAV。
8.根据权利要求7所述的用于其用途的组合物，其中所述AAV载体是AAV8载体，有利地是AAV2/8载体。
9.根据前述权利要求中任一项所述的用于其用途的组合物，其中所述AAV8载体，有利地所述AAV2/8载体，携带SEQ ID NO：1或SEQ ID NO：2的核酸序列。
10.根据权利要求1-9中任一所述的用于其用途的组合物，其中所述组合物以小于或等于1015vg/kg，有利地为1012vg/kg至1014vg/kg的剂量施用。
11.根据权利要求1-10中任一所述的用于其用途的组合物，包括单次施用所述组合物。
12.根据权利要求1-11中任一所述的用于其用途的组合物，其中所述疾病是杜氏肌营养不良(DMD)或贝克肌营养不良(BMD)，有利地是DMD。
13.根据权利要求1-12中任一所述的用于其用途的组合物，用于改善肌肉功能。
14.根据权利要求1-13中任一所述的用于其用途的组合物，用于改善心脏功能。
15.根据权利要求1-14中任一所述的用于其用途的组合物，用于改善呼吸功能。
16.根据权利要求1-15中任一所述的用于其用途的组合物，用于改善消化功能。
17.根据权利要求1-16中任一所述的用于其用途的组合物，用于改善步态。
18.根据权利要求1-17中任一所述的用于其用途的组合物，以改善生活的质量和/或预期。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于吉尼松公司;皇家霍洛威和贝德福德新学院，未经吉尼松公司;皇家霍洛威和贝德福德新学院许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
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