[发明专利]细胞重编程诱导用组合物

说明书

本发明涉及一种细胞重编程诱导组合物。本发明的组合物所包含的吲唑衍生物化合物呈现改善的生物特征谱并能够进行有效的细胞重编程。并且，本发明的吲唑衍生物化合物与如逆转素或BIO等现有低分子细胞重编程诱导化合物不同地不呈现细胞毒性，因此，当临床应用时，能够期待在细胞治疗剂市场高速增长。另外，现有吲唑衍生物化合物作为细胞重编程的用途完全未被知道，在本发明的化合物的情况下，与现有吲唑衍生物化合物相比，没有细胞毒性或细胞毒性显著低，且细胞重编程非常优异。

技术领域

本专利申请要求2014年7月1日提交的韩国专利申请第10-2014-0081889号的优先权，所述专利申请的公开内容通过参考并入本文。

本发明涉及一种细胞重编程诱导用组合物。

背景技术

随着老龄化社会的到来，很多人由于退行性疾病已被遭受了痛苦，且退行性疾病患者数有持续增加的趋势。包括帕金森氏病、卢格里格病的无法治愈的多种退行性疾病的最理想的治疗法就是将源自患者细胞的分化全能性干细胞或从其分化的功能细胞移植到患处。最近，世界各国为了基于细胞重编程(reprogranmming)或去分化技术主导细胞治疗剂和新药研发而正在进行激烈的技术竞争，以便实现无法治愈的退行性疾病的根本治疗。

去分化技术是比较简单的方法，其几乎没有对患者带来的身体损伤和不便。其确保自体细胞，由此能制备如人类胚胎干细胞等特性的诱导多能干细胞，从而实现了从患者体细胞确保定制自多能干细胞系的战略划时代的进化。例如，为了诱导未分化干细胞而可以利用组合有特定基因的病毒，通过将所述病毒传达到细胞中来以基因被插入到细胞基因组的形式表达相关蛋白质的方法被许多研究者提出。另外，虽然通过这种方法制备的重编程的细胞被发现具有与胚胎干细胞几乎同等的细胞特性和分化潜能，但由于以病毒载体为媒介传达基因而存在导致细胞的基因组上包括大量的病毒来源的遗传物质的问题。并且，在体内实验出现由诱导多能干细胞形成癌的副作用，这就意味着诱导多能干细胞的实际临床应用仍然是很危险的。

如上所述的去分化干细胞存在在重编程过程中利用癌基因(oncogene)的问题，因此，最近对摆脱现有重编程方式而将体细胞直接分化成患者所需的细胞系的直接重编程(direct reprogramming)的研究活跃地进行。

另外，由于在现有化合物中如逆转素、Aurora激酶抑制剂等可用作细胞重编程用途的化合物具有细胞毒性，因而不适合用作细胞重编程组合物。

为了克服上述问题，本发明人合成出无细胞毒性并能使分化的细胞直接重编程成具有不同特性的细胞的化合物，且确定通过利用该化合物可以实现安全有效的细胞重编程。

在本说明书全文中，参照了多篇论文及专利文献，并表示了其引用。所引用的论文及专利文献的公开内容全部插入于本说明书作为参照，从而更加明确说明本发明所属技术领域的水平及本发明的内容。

发明内容

发明要解决的问题

本发明人努力研究开发了与现有吲唑衍生物化合物相比在呈现改善的生物特征谱(biological profile)的同时能够进行细胞重编程的化合物。其结果，本发明人通过分子设计合成出具有细胞重编程诱导能力的新颖的吲唑衍生物化合物，得知这些化合物与如激酶抑制剂等现有吲唑衍生物不同地，不呈现细胞毒性(cytotoxicity)并发挥优异的细胞重编程能力，从而完成了本发明。

因此，本发明的目的在于提供一种细胞重编程诱导用组合物。

本发明的另一个目的在于提供一种新颖的吲唑衍生物。

本发明的其它目的及优点将在下面的详细说明、权利要求书及附图得到进一步阐释。

用于解决问题的方案

根据本发明的一实施方式，本发明提供一种细胞重编程诱导用组合物，其包括由下述化学式A表示的化合物: