[发明专利]用于靶向治疗以治疗神经疾病的通用平台

权利要求书

1.一种递送平台，其包含经修饰以纳入异源性化合物的毒素。

2.如权利要求1所述的平台，其中，所述毒素是AB5毒素。

3.如权利要求2所述的平台，其中，所述毒素已经过修饰以移除A1结构域。

4.如权利要求2所述的平台，其中，所述毒素选自下组：CT、LTI、LTIIa、LTIIb、LTIIC，和任何重组LT衍生物。

5.如权利要求1所述的平台，其中，所述毒素是LTIIa且所述异源性化合物是β-内酰胺酶。

6.如权利要求1所述的平台，其中，所述异源性化合物选自下组：β-内酰胺酶、骆驼科抗体、锌依赖性蛋白酶、转录因子EB(TFEB)、E3结合蛋白、脑源性神经营养因子(BDNF)、蛋白酶、激酶、p53、磷酸酶和张力蛋白同系物(PTEN)、超氧化物歧化酶1(SOD1)、人血色沉着病蛋白(HFE)、含有胱冬酶征募结构域的蛋白质15(CARD15)、成视网膜细胞瘤基因产物(pRB)，和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)。

7.一种治疗肉毒杆菌中毒的方法，所述方法包括：向由此需要的对象给予递送平台，所述递送平台包含经修饰以纳入β-内酰胺酶的AB5毒素，其中，所述肉毒杆菌中毒被治疗。

8.如权利要求7所述的方法，其中，所述AB5毒素是LTIIa。

9.一种治疗帕金森病的方法，所述方法包括，向有此需要的对象给予递送平台，所述递送平台包含经修饰以纳入异源性化合物的毒素，其中，所述异源性化合物包含神经保护剂，并且其中，所述帕金森病被治疗。

10.如权利要求9所述的方法，其中，所述毒素是AB5毒素。

11.如权利要求10所述的方法，其中，所述毒素已经过修饰以移除A1结构域。

12.如权利要求10所述的方法，其中，所述AB5毒素是LTIIa。

13.如权利要求9所述的方法，其中，所述神经保护剂选自下组：BDNF、Brn4和颗粒蛋白前体。

14.一种治疗囊胞性纤维症(CF)的方法，所述方法包括：向有此需要的对象给予递送平台，所述递送平台包含经修饰以纳入异源性化合物的毒素，其中，所述异源性化合物包含CFTR多肽，并且其中，所述CF被治疗。

15.如权利要求14所述的方法，其中，所述毒素是AB5毒素。

16.如权利要求15所述的方法，其中，所述毒素已经过修饰以去除A1结构域。

17.如权利要求15所述的方法，其中，所述AB5毒素是LTIIa。