[发明专利]调节性多核苷酸有效

专利信息
申请号: 201580073443.6 申请日: 2015-11-13
公开(公告)号: CN107207556B 公开(公告)日: 2020-12-08
发明(设计)人: 侯金兆;M·E·农嫩马赫;周鹏程 申请(专利权)人: 沃雅戈治疗公司
主分类号: C07H21/02 分类号: C07H21/02;C12N15/113;C12N15/85
代理公司: 隆天知识产权代理有限公司 72003 代理人: 付文川;王芝艳
地址: 美国马*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 调节 多核苷酸
【权利要求书】:

1.一种调节性多核苷酸,其包含

(a)茎和环,其形成茎-环结构,所述茎-环结构的序列从5’至3’包含:

(i)5’茎臂,所述5’茎臂包含过客链和5’间隔序列,其中所述5’间隔序列位于所述过客链的5’侧;

(ii)环区域,其长度介于4-20个核苷酸;

(iii)3’茎臂,所述3’茎臂包含引导链和3’间隔序列,其中所述3’间隔序列位于所述引导链的3’侧;

(b)位于所述过客链5’侧的第一侧接区域,所述第一侧接区域包含所述5’间隔序列和5’侧翼序列;和

(c)位于所述引导链3’侧的第二侧接区域,所述第二侧接区域包含所述3’间隔序列和3’侧翼序列,并且其中所述第二侧接区域包含与SEQ ID NO:11具有至少90%同一性的核苷酸序列。

2.一种调节性多核苷酸,其包含

(a)茎和环,其形成茎-环结构,所述茎-环结构的序列从5’至3’包含:

(i)5’茎臂,所述5’茎臂包含引导链和5’间隔序列,其中所述5’间隔序列位于所述引导链的5’侧;

(ii)环区域,其长度介于4-20个核苷酸;

(iii)3’茎臂,所述3’茎臂包含过客链和3’间隔序列,其中所述3’间隔序列位于所述过客链的3’侧;

(b)位于所述引导链5’侧的第一侧接区域,所述第一侧接区域包含所述5’间隔序列和5’侧翼序列;和

(c)位于所述过客链3’侧的第二侧接区域,所述第二侧接区域包含所述3’间隔序列和3’侧翼序列,并且其中所述第二侧接区域包含与SEQ ID NO:11具有至少90%同一性的核苷酸序列。

3.一种调节性多核苷酸,其包含

(a)茎和环,其形成茎-环结构,所述茎-环结构的序列从5’至3’包含:

(i)5’茎臂,其中所述5’茎臂包含过客链和5’间隔序列,其中所述5’间隔序列位于所述过客链的5’侧;

(ii)环区域,其长度介于4-20个核苷酸;

(iii)3’茎臂,其中所述3’茎臂包含引导链和3’间隔序列,其中所述3’间隔序列位于所述引导链的3’侧;

(b)位于所述过客链5’侧的第一侧接区域,所述第一侧接区域包含所述5’间隔序列和5’侧翼序列,并且其中所述第一侧接区域包含与SEQ ID NO:2具有至少85%同一性的核苷酸序列;和

(c)位于所述引导链3’侧的第二侧接区域,所述第二侧接区域包含所述3’间隔序列和3’侧翼序列。

4.一种调节性多核苷酸,其包含

(a)茎和环,其形成茎-环结构,所述茎-环结构的序列从5’至3’包含:

(i)5’茎臂,其中所述5’茎臂包含引导链和5’间隔序列,其中所述5’间隔序列位于所述引导链的5’侧;

(ii)环区域,其长度介于4-20个核苷酸;

(iii)3’茎臂,其中所述3’茎臂包含过客链和3’间隔序列,其中所述3’间隔序列位于所述过客链的3’侧;

(b)位于所述引导链5’侧的第一侧接区域,所述第一侧接区域包含所述5’间隔序列和5’侧翼序列,并且其中所述第一侧接区域包含与SEQ ID NO:2具有至少85%同一性的核苷酸序列;和

(c)位于所述过客链3’侧的第二侧接区域,所述第二侧接区域包含所述3’间隔序列和3’侧翼序列。

5.根据权利要求1-4任一项所述的调节性多核苷酸,其中调节性多核苷酸是人工pri-miRNA。

6.根据权利要求5所述的调节性多核苷酸,其中第一侧接区域包含与SEQ ID NO:2具有至少90%同一性的核苷酸序列。

7.根据权利要求5所述的调节性多核苷酸,其中第一侧接区域包含与SEQ ID NO:2具有至少95%同一性的核苷酸序列。

8.根据权利要求5所述的调节性多核苷酸,其中第二侧接区域包含与SEQ ID NO:11具有至少95%同一性的核苷酸序列。

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