[发明专利]磁遗传学及其用途

权利要求书

1.调节细胞活性的方法，包括将MAR基因递送至所述细胞中的步骤和向所述细胞提供磁刺激的步骤。

2.如权利要求1所述的方法，其中所述细胞是神经元细胞、肌肉细胞或干细胞。

3.如权利要求1或2所述的方法，其中所述细胞在体外被处理。

4.如权利要求1或2所述的方法，其中所述细胞位于受试者中。

5.如权利要求4所述的方法，其中所述受试者是人。

6.如权利要求5所述的方法，其中所述MAR基因经密码子优化用于在人体中表达。

7.如权利要求1-6中任一项所述的方法，其中所述MAR基因的序列选自由SEQ ID NO:1-11构成的组。

8.如权利要求1-7中任一项所述的方法，其中所述MAR基因通过包含细胞类型特异性启动子或区域特异性启动子的载体递送至目标位点。

9.如权利要求8所述的方法，其中所述载体包括慢病毒、逆转录病毒、腺相关病毒或质粒。

10.治疗受试者的方法，包括将MAR基因递送至受试者中的目标区域的步骤和向所述区域提供磁刺激的步骤。

11.如权利要求10所述的方法，其中所述受试者是健康的。

12.如权利要求10所述的方法，其中所述受试者患有疾病或损伤。

13.权利要求12的方法，其中所述受试者患有选自由脊髓损伤、神经退行性疾病、视网膜退行性疾病、心脏疾病、干燥综合征或成瘾构成的组的疾病或损伤。

14.如权利要求10-13中任一项所述的方法，其中所述MAR基因通过包含细胞类型特异性启动子或区域特异性启动子的载体靶向一个或更多个患病区域。

15.如权利要求10-13中任一项所述的方法，其中通过将表达MAR的细胞植入所述受试者来递送所述MAR基因。

16.治疗受试者中神经退行性疾病的方法，包括通过载体将MAR基因递送至所述受试者中的步骤和向所述受试者提供磁刺激的步骤。

17.如权利要求16所述的方法，其中所述神经退行性疾病选自由阿尔茨海默病、帕金森病、朊病毒病、运动神经元疾病、亨廷顿病、脊髓小脑性共济失调和脊髓性肌萎缩构成的组。

18.如权利要求16或17所述的方法，其中所述MAR基因由包含细胞类型特异性启动子或区域特异性启动子的载体携带。

19.如权利要求16或17所述的方法，其中所述MAR基因通过包含细胞类型特异性启动子或区域特异性启动子的载体靶向一个或更多个患病区域。

20.如权利要求16或17所述的方法，其中通过将表达MAR的细胞植入所述受试者来递送所述MAR基因。

21.修复受试者中脊髓损伤的方法，包括通过载体将MAR基因递送至受损目标区域的步骤和向所述受试者提供磁刺激的步骤。

22.用于在受试者中对包括失明和视网膜色素变性在内的视网膜退化性疾病进行靶向磁遗传学治疗的方法，包括通过载体将MAR基因递送至目标区域的步骤和向所述区域提供磁刺激的步骤。