[发明专利]对抗肌肉病症的方式和方法

权利要求书

1.用作药物的组合产品：

-寡核苷酸或其功能等同物，所述寡核苷酸或其功能等同物用于抑制肌营养不良蛋白前mRNA的外显子51内含于由所述前mRNA剪接产生的mRNA中，其中所述寡核苷酸由与肌营养不良蛋白前mRNA外显子51的一部分互补的序列5'-UCAAGGAAGAUGGCAUUUCU-3'或5'-CUCCAACAUCAAGGAAGAUGGCAUUUCUAG-3'组成，所述一部分为20-50个核苷酸的连续部分，所述寡核苷酸与肌营养不良蛋白前mRNA外显子的所述一部分之间的互补性为100%，所述功能等同物选自肽核酸修饰的所述寡核苷酸、锁核酸修饰的所述寡核苷酸、吗啉代磷酸二酰胺修饰的所述寡核苷酸、携带2’-O-甲基修饰的核糖的所述寡核苷酸或以上任意组合，以及

-减少炎症的辅助化合物，其中所述化合物为类固醇。

2.如权利要求1中所述的组合产品，其中缺乏来自由肌营养不良蛋白前mRNA所产生的mRNA的所述外显子产生了功能性肌营养不良蛋白的编码区。

3.如权利要求1或2所述的组合产品，其中所述类固醇是皮质类固醇。

4.如权利要求3中所述的组合产品，其中所述皮质类固醇是糖皮质类固醇。

5.如权利要求1所述的组合产品，其中所述寡核苷酸用于至少部分减少异常肌营养不良蛋白的产生。

6.下述化合物的组合在制备用于缓解杜兴氏肌营养不良或贝克型肌营养不良的一个或多个症状的药物中的用途：

-寡核苷酸或其功能等同物，所述寡核苷酸或其功能等同物用于抑制肌营养不良蛋白前mRNA的外显子51内含于由所述前mRNA剪接产生的mRNA中，其中所述寡核苷酸由与肌营养不良蛋白前mRNA外显子51的一部分互补的序列5'-UCAAGGAAGAUGGCAUUUCU-3'或5'-CUCCAACAUCAAGGAAGAUGGCAUUUCUAG-3'组成，所述一部分为20-50个核苷酸的连续部分，所述寡核苷酸与肌营养不良蛋白前mRNA外显子的所述一部分之间的互补性为100%，所述功能等同物选自肽核酸修饰的所述寡核苷酸、锁核酸修饰的所述寡核苷酸、吗啉代磷酸二酰胺修饰的所述寡核苷酸、携带2’-O-甲基修饰的核糖的所述寡核苷酸或以上任意组合，以及

-减少炎症的辅助化合物，其中所述化合物为类固醇。

7.如权利要求6中所述的用途，其中缺乏来自由肌营养不良蛋白前mRNA所产生的mRNA的所述外显子产生了功能性肌营养不良蛋白的编码区。

8.如权利要求6或7所述的用途，其中所述类固醇是皮质类固醇。

9.如权利要求8中所述的用途，其中所述皮质类固醇是糖皮质类固醇。

10.如权利要求6所述的用途，其中所述寡核苷酸用于至少部分减少异常肌营养不良蛋白的产生。

11.药物组合产品，其包括：

-寡核苷酸或其功能等同物，所述寡核苷酸或其功能等同物用于抑制肌营养不良蛋白前mRNA的外显子51内含于由所述前mRNA剪接产生的mRNA中，其中所述寡核苷酸由与肌营养不良蛋白前mRNA外显子51的一部分互补的序列5'-UCAAGGAAGAUGGCAUUUCU-3'或5'-CUCCAACAUCAAGGAAGAUGGCAUUUCUAG-3'组成，所述一部分为20-50个核苷酸的连续部分，所述寡核苷酸与肌营养不良蛋白前mRNA外显子的所述一部分之间的互补性为100%，所述功能等同物选自肽核酸修饰的所述寡核苷酸、锁核酸修饰的所述寡核苷酸、吗啉代磷酸二酰胺修饰的所述寡核苷酸、携带2’-O-甲基修饰的核糖的所述寡核苷酸或以上任意组合，

-减少炎症的辅助化合物，其中所述化合物为类固醇，以及

-药物可接受赋形剂。