[发明专利]作为葡糖神经酰胺合酶的抑制剂的无定型和结晶形式的Genz 112638半酒石酸盐有效
| 申请号： | 201610218210.7 | 申请日： | 2010-11-24 |
| 公开（公告）号： | CN105753846B | 公开（公告）日： | 2019-11-15 |
| 发明（设计）人： | 刘汉兰;C·威利斯;R·布哈德瓦杰;D·P·科佩兰德;A·哈里亚纳瓦拉;J·斯科尔;J·马绍尔;J·科克林;G·帕莱斯;J·佩特施密特;C·塞吉尔;程僧 | 申请（专利权）人： | 基酶有限公司 |
| 主分类号： | C07D405/06 | 分类号： | C07D405/06;A61K31/4025;A61P35/00 |
| 代理公司： | 11256 北京市金杜律师事务所 | 代理人： | 陈文平;黄海波<国际申请>=<国际公布> |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 作为 葡糖 神经酰胺 抑制剂 定型 结晶 形式 genz 112638 酒石酸 | ||
1.第一治疗剂联合有效量的能有效治疗戈谢病的第二治疗剂在制备用于治疗戈谢病的药物中的用途，
其中所述第一治疗剂是由以下结构式代表的化合物或其药学可接受的盐：
并且
其中所述第二治疗剂是葡糖脑苷脂酶、葡糖脑苷脂酶类似物。
2.如权利要求1所述的用途，其中所述第二治疗剂是伊米苷酶。
3.如权利要求1所述的用途，其中所述第二治疗剂是taliglucerase。
4.如权利要求1所述的用途，其中所述第二治疗剂是velaglucerase。
5.第一治疗剂联合有效量的能有效治疗法布里病的第二治疗剂在制备用于治疗法布里病的药物中的用途，
其中所述第一治疗剂是以下结构式代表的化合物或其药学可接受的盐：
并且
其中所述第二治疗剂是α半乳糖苷酶A、或α半乳糖苷酶A类似物。
6.如权利要求5所述的用途，其中所述第二治疗剂是半乳糖苷酶β。
7.如权利要求5所述的用途，其中所述第二治疗剂是半乳糖苷酶α。
8.如权利要求1-7任一项所述的用途，其中给予的所述药物中的所述第一治疗剂是半酒石酸盐。
9.如权利要求1-7任一项所述的用途，其中给予的所述药物中的所述第一治疗剂是晶体形式的半酒石酸盐。
10.如权利要求1-7任一项所述的用途，其中所述第一治疗剂以单晶型的半酒石酸盐给药，所述单晶型的特征在于2θ角5.1°、6.6°、10.7°、11.0°、15.9°和21.7°处的主要x-射线粉末衍射峰。
11.如权利要求1-7任一项所述的用途，其中所述第一治疗剂以单晶型的半酒石酸盐给药，所述单晶型的特征在于2θ角5.1°、6.6°、10.7°、11.0°、13.3°、15.1°、15.9°、16.5°、17.6°、18.6°、18.7°、19.0°、20.2°、21.7°和23.5°处的x-射线粉末衍射峰。
12.如权利要求1-11任一项所述的用途，其中所述药物提供第一治疗剂的每日两次的剂量，每剂量为25毫克到200毫克。
13.如权利要求1-11任一项所述的用途，其中所述药物提供第一治疗剂的每日两次的剂量，每剂量为50毫克。
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