[发明专利]用于治疗肌肉萎缩症的化合物

权利要求书

1.二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵或其药学上可接受的盐和/或溶剂化物在制备用于治疗肌肉萎缩症的药物中的用途。

2.根据权利要求1所述的用途，其特征在于所述肌肉萎缩症为杜氏肌肉萎缩症。

3.根据前述权利要求任一项所述的用途，其特征在于二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵或其药学上可接受的盐和/或溶剂化物被每天施用于患者。

4.根据前述权利要求任一项所述的用途，其特征在于二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵或其药学上可接受的盐和/或溶剂化物以0.5至15mg/kg/日，优选1至10mg/kg/日范围的量施用于患者。

5.根据前述权利要求任一项所述的用途，其特征在于所述患者为儿童。

6.根据权利要求5所述的用途，其特征在于二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵或其药学上可接受的盐和/或溶剂化物以0.5至15mg/kg/日，优选1至10mg/kg/日范围的量被施用于所述儿童。

7.根据前述权利要求任一项所述的用途，其特征在于二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵或其药学上可接受的盐和/或溶剂化物以包含其以及至少一种生理学上可接受的赋形剂的药物组合物的形式被施用于患者。

8.根据权利要求7所述的用途，其特征在于通过经口、舌下、直肠、血管内、静脉内、皮下途径，优选经口途径施用所述药物组合物。

9.根据权利要求7所述的用途，其特征在于所述药物组合物为固体或液体形式。

10.根据权利要求9所述的用途，其特征在于所述固体形式选自粉末剂、片剂、颗粒剂、聚集物、压制或包衣的丸剂、硬胶囊或明胶胶囊。

11.根据权利要求9所述的用途，其特征在于所述液体形式为混悬剂或糖浆。

12.根据前述权利要求任一项所述的用途，其特征在于二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵或其药学上可接受的盐和/或溶剂化物与至少一种抗炎活性剂一起被施用于患者。

13.根据权利要求12所述的用途，其特征在于所述至少一种抗炎活性剂为类固醇，优选糖皮质激素皮质类固醇。

14.根据权利要求13所述的用途，其特征在于所述至少一种类固醇选自强的松龙、强的松、地夫可特、氢化可的松、甲基强的松龙、地塞米松、倍他米松、去炎松、倍氯米松、醋酸氟氢可的松、醋酸去氧皮质酮。

15.根据权利要求12所述的用途，其特征在于二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵或其药学上可接受的盐和/或溶剂化物联合至少一种抗炎活性剂同时地、分别地或相继地被施用。

16.根据前述权利要求任一项所述的用途，其特征在于二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵为一水合物形式。

17.根据前述权利要求任一项所述的用途，其特征在于二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵为晶体形式。

18.一种组合，其包含二乙基-[6-(4-羟基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化铵或其药学上可接受的盐和/或溶剂化物，以及至少一种抗炎活性剂。

19.根据权利要求18所述的组合，其特征在于所述至少一种抗炎活性剂为类固醇，优选糖皮质激素皮质类固醇。

20.根据权利要求19所述的组合，其特征在于所述至少一种类固醇选自强的松龙、强的松、地夫可特、氢化可的松、甲基强的松龙、地塞米松、倍他米松、去炎松、倍氯米松、醋酸氟氢可的松、醋酸去氧皮质酮。

21.一种药物组合物，其包含根据权利要求18至20任一项所述的组合以及至少一种生理学上可接受的赋形剂。