[发明专利]治疗营养不良型大疱性表皮松解症的反义寡核苷酸有效
| 申请号： | 201680029306.7 | 申请日： | 2016-05-20 |
| 公开（公告）号： | CN107667174B | 公开（公告）日： | 2021-10-26 |
| 发明（设计）人： | E·M·海斯马;M·波特曼;G·J·普拉特恩伯格 | 申请（专利权）人： | 翼治疗有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61P17/00 |
| 代理公司： | 北京尚诚知识产权代理有限公司 11322 | 代理人： | 龙淳 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 治疗 营养不良 型大疱性 表皮 松解症 反义 寡核苷酸 | ||
1.一种反义寡核苷酸，当通过从细胞中的前体mRNA剪接而产生人COL7A1 mRNA时，所述反义寡核苷酸能够防止或减少外显子80包含到所述人COL7A1 mRNA中，其特征在于所述反义寡核苷酸选自SEQ ID NO：8、25、26、31和32的核苷酸序列。
2.根据权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述反义寡核苷酸包含与外显子80互补的区域，其中所述互补的区域的长度至多为20个核苷酸。
3.根据权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述反义寡核苷酸包含与外显子80互补的区域，所述互补的区域的长度为11、12、13、14、15、16或17个核苷酸。
4.根据权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述反义寡核苷酸的长度小于24个核苷酸。
5.根据权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述反义寡核苷酸的长度为20、21、22或23个核苷酸。
6.根据权利要求1-5中任一项所述的反义寡核苷酸，其中所述反义寡核苷酸为寡核糖核苷酸。
7.根据权利要求1-5中任一项所述的反义寡核苷酸，其中核苷间键经化学修饰。
8.根据权利要求1-5中任一项所述的反义寡核苷酸，其中核苷间键为硫代磷酸酯键。
9.根据权利要求1-5中任一项所述的反义寡核苷酸，其中所述反义寡核苷酸的糖部分为低级2’-O-烷基取代的糖部分。
10.根据权利要求9所述的反义寡核苷酸，其中所述低级2’-O-烷基取代的糖部分为2’-O-甲基取代的糖部分。
11.一种组合物，其包含根据权利要求1-10中任一项所述的反义寡核苷酸，以及一种或多种载体、赋形剂、稳定剂、转染剂、稀释剂、胶凝剂或缓冲剂。
12.根据权利要求11所述的组合物，其是用在人类治疗中的药物组合物。
13.根据权利要求1-10中任一项所述的反义寡核苷酸或根据权利要求11或12所述的组合物在制备用于当通过从人类细胞中的RNA转录物剪接而产生人COL7A1 mRNA时，防止或减少外显子80包含到所述人COL7A1 mRNA中的药物中的用途。
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