[发明专利]C/EBPαSARNA组合物和使用方法在审
| 申请号： | 201680034224.1 | 申请日： | 2016-04-21 |
| 公开（公告）号： | CN108291228A | 公开（公告）日： | 2018-07-17 |
| 发明（设计）人： | A·瓦格纳;R·哈比卜;H·E·胡贝尔;P·萨特罗姆;E·B·斯图夫纳;M·霍斯巴赫;M·卡兰波特;H-P·沃尔洛赫尔 | 申请（专利权）人： | 米纳治疗有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61K31/713;A61P1/16;A61P3/10;A61P5/50 |
| 代理公司： | 隆天知识产权代理有限公司 72003 | 代理人： | 吴小瑛 |
| 地址： | 英国*** | 国省代码： | 英国;GB |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 治疗性组合物 转录物 靶向 | ||
1.上调C/EBPα基因表达的分离的合成性saRNA，其中saRNA至少80％互补于SEQ IDNo.77上的区域，并且其中saRNA具有14-30个核苷酸。
2.根据权利要求1所述的saRNA，其中saRNA为单链。
3.根据权利要求2所述的saRNA，其中saRNA包含3’突出端。
4.根据权利要求2所述的saRNA，其中saRNA是经修饰的。
5.根据权利要求4所述的saRNA，其中saRNA包含至少2个修饰。
6.根据权利要求4所述的saRNA，其中所述修饰包括2’-F、2’-OMe、反转脱氧核糖或核苷酸间硫代磷酸酯键的任一种。
7.根据权利要求2所述的saRNA，其中所述saRNA包含选自SEQ ID No.35、37、39、41、43、45、47、49、93(AW51)和109(CEBPA51)的序列。
8.根据权利要求1所述的saRNA，其中所述saRNA为双链并且包含反义链和有义链。
9.根据权利要求5所述的saRNA，其中所述反义链包含选自SEQ ID No.35、37、39、41、43、45、47、49、93(AW51)和109(CEBPA51)的序列。
10.根据权利要求6所述的saRNA，其中所述有义链包含选自SEQ ID No.34、36、38、40、42、44、48、94和110的序列。
11.根据权利要求8所述的saRNA，其中所述saRNA是经修饰的。
12.根据权利要求11所述的saRNA，其中所述saRNA包含至少2个修饰。
13.根据权利要求11所述的saRNA，其中所述修饰可以包括2’-F、2’-OMe、反转脱氧核糖或核苷酸间硫代磷酸酯键的任一种。
14.根据权利要求11所述的saRNA，其中所述修饰在有义链上。
15.根据权利要求11所述的saRNA，其中所述修饰在有义链和反义链两者上。
16.根据权利要求1所述的saRNA，其中所述saRNA是缀合的。
17.根据权利要求16所述的saRNA，其中所述saRNA与糖配体缀合。
18.上调细胞中C/EBPα基因的方法，包括向所述细胞施用权利要求1-15中任一项所述的saRNA。
19.根据权利要求18所述的方法，其中所述细胞是正在增殖的细胞。
20.根据权利要求19所述的方法，其中所述细胞是癌细胞。
21.根据权利要求20所述的方法，其中所述细胞是肝细胞癌(HCC)细胞。
22.根据权利要求18所述的方法，其中C/EBPαmRNA上调的EC50高于1.0。
23.根据权利要求18所述的方法，其中C/EBPα基因上调至少20％。
24.根据权利要求22所述的方法，其中C/EBPα基因上调至少2倍。
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