[发明专利]使用ACTRII配体陷阱治疗β‑地中海贫血

权利要求书

1.一种用于治疗有需要的对象的β-地中海贫血的方法，所述方法包括给予对象约0.8mg/kg或约1.0mg/kg激活素受体II型(ActRII)信号转导抑制剂的初始剂量，其中每21天在对象的上臂、腹部或大腿中皮下给予激活素受体II型(ActRII)信号转导抑制剂。

2.一种用于治疗有需要的对象的输血依赖性β-地中海贫血的方法，所述方法包括给予对象约0.8mg/kg或约1.0mg/kg激活素受体II型(ActRII)信号转导抑制剂的初始剂量，其中每21天在对象的上臂、腹部或大腿中皮下给予激活素受体II型(ActRII)信号转导抑制剂。

3.一种用于治疗有需要的对象的非输血依赖性β-地中海贫血的方法，所述方法包括给予对象约0.8mg/kg或约1.0mg/kg激活素受体II型(ActRII)信号转导抑制剂的初始剂量，其中每21天在对象的上臂、腹部或大腿中皮下给予激活素受体II型(ActRII)信号转导抑制剂。

4.一种用于治疗有需要的对象的β-地中海贫血的方法，所述方法包括给予对象约0.8mg/kg或约1.0mg/kg激活素受体II型(ActRII)信号转导抑制剂的初始剂量，其中每21天在对象的上臂、腹部或大腿中皮下给予激活素受体II型(ActRII)信号转导抑制剂，其中所述对象的表型选自β⁰/β⁰、β⁺/β⁺、β⁰/β⁺、β⁰/HbE和β⁺/HbE。

5.一种用于治疗有需要的对象的β-地中海贫血的方法，所述方法包括给予对象约0.8mg/kg或约1.0mg/kg激活素受体II型(ActRII)信号转导抑制剂的初始剂量，其中每21天在对象的上臂、腹部或大腿中皮下给予激活素受体II型(ActRII)信号转导抑制剂，其中所述对象的表型包括2个严重的血红蛋白β链突变的共遗传，且其中所述对象患有α-地中海贫血。

6.一种用于治疗有需要的对象的β-地中海贫血的方法，所述方法包括给予对象约0.8mg/kg或约1.0mg/kg激活素受体II型(ActRII)信号转导抑制剂的初始剂量，其中在对象的上臂、腹部或大腿中皮下给予激活素受体II型(ActRII)信号转导抑制剂，其中所述对象的表型包括2个严重的血红蛋白β链突变的共遗传，且其中所述对象患有遗传性胎儿血红蛋白持续存在症。

7.一种用于治疗有需要的对象的β-地中海贫血的方法，所述方法包括给予对象约0.8mg/kg或约1.0mg/kg激活素受体II型(ActRII)信号转导抑制剂的初始剂量，随后以21天间隔一次或多次给予对象ActRII信号转导抑制剂，使得β-地中海贫血得以治疗，其中所述给予包括在对象的上臂、腹部或大腿中皮下给予。

8.一种用于治疗有需要的对象的β-地中海贫血的方法，所述方法包括给予对象约0.8mg/kg或约1.0mg/kg激活素受体II型(ActRII)信号转导抑制剂的初始剂量，随后以21天间隔一次或多次给予对象ActRII信号转导抑制剂，使得β-地中海贫血得以治疗，其中所述给予包括在对象的上臂、腹部或大腿中皮下给予，且其中所述对象的表型选自β⁰/β⁰、β⁺/β⁺、β⁰/β⁺、β⁰/HbE和β⁺/HbE。

9.一种用于治疗有需要的对象的β-地中海贫血的方法，所述方法包括给予对象0.8mg/kg或约1.0mg/kg激活素受体II型(ActRII)信号转导抑制剂的初始剂量，随后以21天间隔一次或多次给予ActRII信号转导抑制剂，使得β-地中海贫血得以治疗，其中所述给予包括在对象的上臂、腹部或大腿中皮下给予，且其中所述对象患有遗传性胎儿血红蛋白持续存在症。