[发明专利]腺相关病毒介导的C1EI递送作为用于血管性水肿的疗法

权利要求书

1.腺相关病毒(AAV)载体在制备用于治疗哺乳动物中功能性血浆C1酯酶抑制剂缺陷、或治疗或预防其任何症状的药物中的用途，其中所述AAV载体包含可操作地连接到编码人C1酯酶抑制剂(C1EI)的核酸序列的启动子，其中由此表达所述核酸以生产蛋白质。

2.根据权利要求1所述的用途，其中所述哺乳动物具有遗传性血管性水肿。

3.根据权利要求1所述的用途，其中所述哺乳动物中的粘膜下或皮下水肿被抑制或减少。

4.根据权利要求1所述的用途，其中所述AAV载体适于在水肿发作之前和/或之后向所述哺乳动物施用一次。

5.根据权利要求1所述的用途，其中所述AAV载体适于在水肿发作之前和/或之后向所述哺乳动物施用两次或更多次。

6.根据权利要求1所述的用途，其中所述AAV载体适于预防性地施用于所述哺乳动物。

7.根据权利要求1所述的用途，其中所述哺乳动物是人。

8.根据权利要求1所述的用途，其中所述AAV载体适于通过选自下组的给药途径施用于所述哺乳动物：口内、肌内、透皮、静脉内、动脉内、皮下、皮内和腹膜内。

9.根据权利要求1所述的用途，其中所述AAV载体是非人腺相关病毒。

10.根据权利要求9所述的用途，其中所述非人腺相关病毒是恒河猴腺相关病毒。

11.根据权利要求10所述的用途，其中所述恒河猴腺相关病毒是腺相关病毒血清型rh.10。

12.根据权利要求1所述的用途，其中所述AAV载体是AAV8或AAV9载体。

13.根据权利要求1所述的用途，其中所述启动子是组成型活性启动子、细胞类型特异性启动子或诱导型启动子。

14.根据权利要求13所述的用途，其中所述启动子是鸡β-肌动蛋白启动子。

15.根据权利要求14所述的用途，其中所述AAV载体进一步包含巨细胞病毒(CMV)增强子序列。

16.根据权利要求1-15中任一项所述的用途，其中所述AAV载体包含编码C1EI的核酸序列，所述C1EI包含SEQ ID NO：1。