[发明专利]烯醇酶1（Eno1）组合物及其用途

权利要求书

1.一种Eno1分子，其包含Eno1多肽或其片段和肌肉靶向肽，其中所述Eno1多肽或其片段共价连接至所述肌肉靶向肽。

2.如权利要求1所述的Eno1分子，其中所述分子用于递送至肌肉细胞。

3.如权利要求1所述的Eno1分子，其中所述Eno1多肽或其片段是生物活性的。

4.如权利要求1所述的Eno1分子，其中所述Eno1多肽或其片段具有纯化的内源性人类Eno1多肽的至少90％的活性。

5.如权利要求1-4中任一项所述的Eno1分子，其中所述Eno1多肽或其片段是人Eno1或其片段。

6.如权利要求1-5中任一项所述的Eno1分子，其中所述肌肉靶向肽包含选自于ASSLNIA(SEQ ID NO:7)；WDANGKT(SEQ ID NO:8)；GETRAPL(SEQ ID NO:9)；CGHHPVYAC(SEQ ID NO:5)；和HAIYPRH(SEQ ID NO:6)的氨基酸序列。

7.如权利要求1-6中任一项所述的Eno1分子，其中所述Eno1分子还包含连接物。

8.如权利要求7所述的Eno1分子，其中所述连接物选自于共价连接物、非共价连接和可逆连接物。

9.如权利要求8所述的Eno1分子，其中所述连接物连接于所述Eno1多肽或其片段的N-末端。

10.如权利要求9所述的Eno1分子，其中所述肌肉靶向肽连接于所述连接物的N-末端。

11.如权利要求7-10中任一项所述的Eno1分子，其中所述连接物是包含蛋白酶切割位点的肽。

12.如权利要求7-11中任一项所述的Eno1分子，其中所述连接物包含SEQ ID NO:6的氨基酸序列。

13.如权利要求1-12中任一项所述的Eno1分子，其中所述Eno1多肽或其片段和所述肌肉靶向肽包含在单一多肽中。

14.如权利要求1-13中任一项所述的Eno1分子，还包含一个或多个功能部分。

15.如权利要求14所述的Eno1分子，其中所述Eno1多肽或其片段共价连接至所述一个或多个功能部分。

16.如权利要求14所述的Eno1分子，其中所述Eno1多肽或其片段包含与所述一个或多个功能部分共价连接的一个或多个半胱氨酸残基。

17.如权利要求14所述的Eno1分子，其中所述Eno1多肽或其片段包含与所述一个或多个功能部分共价连接的两个半胱氨酸残基。

18.如权利要求14所述的Eno1分子，其中所述Eno1多肽或其片段包含与所述一个或多个功能部分共价连接的三个半胱氨酸残基。

19.如权利要求16-18中任一项所述的Eno1分子，其中所述半胱氨酸残基是添加的半胱氨酸残基。

20.如权利要求16-18中任一项所述的Eno1分子，其中所述半胱氨酸残基所处的位置选自于SEQ ID NO:13的氨基酸序列的位置26、78、140、236、253、267和418。

21.如权利要求1-20中任一项所述的Eno1分子，其中所述Eno1多肽或其片段在递送至肌肉细胞时从所述肌肉靶向肽或所述一个或多个功能部分释放。

22.如权利要求14-21中任一项所述的Eno1分子，其中所述一个或多个功能部分是选自于生物相容性聚合物、细胞穿透肽和肌肉靶向肽的部分。

23.如权利要求14-21中任一项所述的Eno1分子，其中所述功能部分是生物相容性聚合物。

24.如权利要求23所述的Eno1分子，其中所述生物相容性聚合物包含聚乙二醇(PEG)。

25.如权利要求24所述的Eno1分子，其中所述PEG是线性PEG或分支PEG。

26.如权利要求24或25所述的Eno1分子，其中所述PEG是5kDa PEG、10kDa PEG或20kDa PEG。