[发明专利]色素性视网膜炎的治疗

权利要求书

1.多核苷酸，其包含编码色素性视网膜炎GTP酶调节物ORF15同种型(RPGR^ORF15)的核苷酸序列，其中已对所述RPGR^ORF15编码核苷酸序列进行了密码子优化以增加所述序列复制的保真度。

2.权利要求1的多核苷酸，其中已对所述RPGR^ORF15编码核苷酸序列进行了密码子优化以减少与野生型序列相比的嘌呤核苷酸的数量。

3.权利要求1或2的多核苷酸，其中编码的RPGR^ORF15蛋白质是人类RPGR^ORF15。

4.权利要求1至3中任一项的多核苷酸，其中所述RPGR^ORF15编码核苷酸序列在对应于SEQID NO:2的以下核苷酸的位置处不包含嘌呤核苷酸：核苷酸33、58、59、114、123、129、181、182、213、219、226、227、237、267、285、306、309、315、324、330、339、400、401、444、456、478、480、510、594、606、618、639、697、726、744、777、807、852、877、879、888、891、921、930、960、1042、1050、1116、1140、1183、1184、1194、1197、1221、1249、1251、1257、1273、1276、1281、1290、1293、1357、1372、1373、1413、1446、1452、1464、1474、1475、1482、1519、1520、1542、1584、1590、1599、1608、1653、1668、1674、1689、1692、1734、1761、1776、1788、1803、1824、1845、1854、1881、1893、1902、1909、1910、1929、1932、1960、1987、1988、1992、1998、2020、2031、2047、2049、2062、2067、2076、2121、2167、2169、2190、2193、2208、2229、2259、2283、2298、2323、2343、2346、2361、2373、2382、2388、2403、2409、2410、2412、2448、2457、2472、2476、2478、2505、2520、2547、2574、2622、2634、2661、2673、2706、2712、2763、2775、2796、2811、2817、2832、2838、2871、2886、2892、2898、2910、2922、2931、2937、2958、2970、2997、3033、3039、3069、3075、3117、3129、3156、3166、3235、3246、3273、3285、3306、3321、3369、3399、3405和/或3438。

5.权利要求1至4中任一项的多核苷酸，其中所述RPGR^ORF15编码核苷酸序列在对应于SEQID NO:2的核苷酸1689和/或3438的位置处不包含嘌呤核苷酸。

6.权利要求1至5中任一项的多核苷酸，其中所述RPGR^ORF15编码核苷酸序列在对应于SEQID NO:2的位置3405的位置处包含T核苷酸。

7.前述权利要求中任一项的多核苷酸，其中所述RPGR^ORF15编码核苷酸序列在权利要求4中所列的至少2、3、4、5、10、20、30、40、50、60、70、80、90、100、110、120、130、140、150、160、170、180或所有核苷酸位置处不包含嘌呤核苷酸。

8.前述权利要求中任一项的多核苷酸，其中所述RPGR^ORF15编码核苷酸序列在权利要求4中所列的至少所有核苷酸位置处不包含嘌呤核苷酸。