[发明专利]用于治疗高胱氨酸尿症的组合物和方法在审
| 申请号： | 201680076275.0 | 申请日： | 2016-11-09 |
| 公开（公告）号： | CN108472277A | 公开（公告）日： | 2018-08-31 |
| 发明（设计）人： | J·P·克劳斯;T·马伊坦;E·布布利尔 | 申请（专利权）人： | 科罗拉多州立大学董事会法人团体 |
| 主分类号： | A61K31/195 | 分类号： | A61K31/195;A61K31/198;A61K38/00;A61K38/51;A61P19/10 |
| 代理公司： | 隆天知识产权代理有限公司 72003 | 代理人： | 吴小瑛 |
| 地址： | 美国科*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 高胱氨酸尿 酶替代疗法 胱硫醚 合酶 修饰 治疗 疾病 申请 | ||
1.一种治疗受试者的高胱氨酸尿症的方法，所述方法包括向受试者施用包含分离的人截短胱硫醚β合酶(htCBS)突变体多肽的组合物，其中所述分离的htCBS多肽突变体已被PEG化，并且其中所述分离的htCBS突变体多肽至少一周一次以约0.01至约10mg/kg之间的剂量施用。
2.根据权利要求1所述的方法，其中PEG是低分子量线性PEG。
3.根据权利要求1所述的方法，其中PEG是高分子量四臂分支PEG。
4.根据权利要求1所述的方法，其中所述剂量是选自约0.05、约0.1、约0.5、约1和约5mg/kg的量。
5.根据权利要求1所述的方法，其中所述剂量是约0.4mg/kg。
6.根据权利要求1所述的方法，其中分离的htCBS突变体多肽与甜菜碱共同施用。
7.根据权利要求1所述的方法，其中在所述分离的htCBS突变体多肽之前施用甜菜碱。
8.根据权利要求1所述的方法，其中至少一周两次施用所述htCBS突变体多肽。
9.根据权利要求1所述的方法，其中所述受试者是人。
10.根据权利要求1所述的方法，其中所述分离的htCBS突变体多肽被选自由ME-200GS、ME-200MA0B、ME-400MA、GL4-400MA和ME-050GS组成的组中的至少一者PEG化。
11.一种增加受试者中胱硫醚和/或半胱氨酸的方法，所述方法包括向受试者施用包含分离的人截短胱硫醚β合酶(htCBS)突变体多肽的组合物，其中所述分离的htCBS突变体多肽已被PEG化，并且至少一周一次以约0.01至约10mg/kg之间的剂量施用。
12.根据权利要求11所述的方法，其中所述htCBS突变体多肽至少一周两次施用。
13.根据权利要求11所述的方法，其中所述受试者是人。
14.根据权利要求11所述的方法，其中PEG是低分子量线性PEG。
15.根据权利要求11所述的方法，其中PEG是高分子量四臂分支PEG。
16.根据权利要求11所述的方法，其中所述分离的htCBS突变体多肽被选自由ME-200GS、ME-200MA0B、ME-400MA、GL4-400MA和ME-050GS组成的组中的至少一者PEG化。
17.根据权利要求11所述的方法，其中所述剂量是选自约0.05、约0.1、约0.5、约1和约5mg/kg的量。
18.根据权利要求11所述的方法，其中所述剂量是约0.4mg/kg。
19.根据权利要求11所述的方法，其中胱硫醚的量增加至高于0.008μM。
20.根据权利要求19所述的方法，其中胱硫醚的量增加至0.005-0.35μM之间。
21.根据权利要求19所述的方法，其中半胱氨酸的量增加至高于140μM。
22.根据权利要求19所述的方法，其中半胱氨酸的量增加至200μM至400μM之间。
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