[发明专利]一种用于视网膜色素变性的基因治疗载体及药物有效
| 申请号： | 201710231239.3 | 申请日： | 2017-04-11 |
| 公开（公告）号： | CN107287239B | 公开（公告）日： | 2020-09-22 |
| 发明（设计）人： | 庞继景 | 申请（专利权）人： | 厦门继景生物技术有限责任公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;A61K48/00;A61P27/02 |
| 代理公司： | 上海集信知识产权代理有限公司 31254 | 代理人： | 洪玲 |
| 地址： | 350200 福建省厦门市中国（福建）自由贸易试验区*** | 国省代码： | 福建;35 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 用于 视网膜 色素 变性 基因治疗 载体 药物 | ||
1.一种重组腺相关病毒载体，其特征在于，所述病毒载体含有增强子、启动子、磷酸二酯酶β亚基(PDE6b)和血管紧张素II型受体内含子1的基因序列，
所述的PDE6b基因的核苷酸序列如SEQ ID NO:1所示；
所述的血管紧张素II型受体内含子1的核苷酸序列如SEQ ID NO:2所示。
2.如权利要求1所述的重组腺相关病毒载体，其特征在于，所述的启动子为CBA(Chickenbeta-actin)启动子，其核苷酸序列如SEQ ID NO:3所示。
3.如权利要求2所述的重组腺相关病毒载体，其特征在于，所述的增强子为CMV IE，其核苷酸序列如SEQ ID NO:5所示。
4.如权利要求1所述的重组腺相关病毒载体，其特征在于，所述载体还含有一段缩短的嵌合内含子，所述的嵌合内含子的核苷酸序列如SEQ ID NO:4所示。
5.如权利要求4所述的重组腺相关病毒载体，其特征在于，所述的启动子为CBA(Chickenbeta-actin)启动子，其核苷酸序列如SEQ ID NO:3所示。
6.如权利要求5所述的重组腺相关病毒载体，其特征在于，所述的增强子为CMV IE，其核苷酸序列如SEQ ID NO:5所示。
7.一种重组腺相关病毒载体，其特征在于，所述载体含有SEQ ID NO:6所示的核苷酸序列。
8.一种如权利要求1-7所述的任一重组腺相关病毒载体在制备用于治疗视网膜色素变性药剂中的用途。
9.一种用于治疗视网膜色素变性的药物组合物，其特征在于，所述的药物组合物包括：
权利要求1-7所述的任一重组腺相关病毒载体；和药学上可接受的载体。
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