[发明专利]作为溶酶体贮积症的修复剂的生育酚和生育醌衍生物

权利要求书

1.生育醌衍生物，其包括具有结构[1]的化合物：

其中

虚线键表示单键或双键；

R₁、R₂和R₃为烷基、氟烷基、卤素或H；

其中侧链为直链或支链的烷基链、烯基链或炔基链；

其中R₇为H或者单键或双键；并且

X为卤素。

2.权利要求1的生育醌衍生物，其具有结构[2]：

其中

R₁、R₂和R₃为烷基、氟烷基、卤素或H；

n为20；

R₄、R₅为烷基、氟烷基、羟基、烷氧基或H；

其中侧链为直链或支链的烷基链、烯基链或炔基链；并且

X为卤素。

3.药物组合物，其包含权利要求1或权利要求2的生育醌衍生物。

4.权利要求1或权利要求2的生育醌衍生物在制备用于治疗溶酶体贮积症的药物组合物中的用途。

5.权利要求4的用途，其中所述药物组合物还包含环糊精或者所述药物组合物用于与环糊精组合给药。

6.具有结构[1]的化合物在制备用于改善线粒体ATP产生的药物中的用途：

其中

虚线键表示单键或双键；

R₁、R₂和R₃为烷基、氟烷基、卤素或H；

其中侧链为直链或支链的烷基链、烯基链或炔基链；

其中R₇为H或者单键或双键；并且

X为卤素。

7.权利要求6的用途，其中所述化合物具有结构[2]：

其中

R₁、R₂和R₃为烷基、氟烷基、卤素或H；

n为1-20；

R₄、R₅为烷基、氟烷基、羟基、烷氧基或H；

其中侧链为直链或支链的烷基链、烯基链或炔基链；并且

X为卤素。