[发明专利]用于抑制HIF1A靶基因mRNA表达的寡核酸分子及其成套组合物在审
申请号: | 201710600427.9 | 申请日: | 2016-08-18 |
公开(公告)号: | CN107400669A | 公开(公告)日: | 2017-11-28 |
发明(设计)人: | 张必良;杨秀群;丹米其·萨玛斯基;克雷格·梅洛 | 申请(专利权)人: | 广州市锐博生物科技有限公司 |
主分类号: | C12N15/113 | 分类号: | C12N15/113;A61K48/00;A61K31/713;A61P35/00;A61P9/00;A61P29/00;A61P31/00 |
代理公司: | 广州华进联合专利商标代理有限公司44224 | 代理人: | 曾银凤,万志香 |
地址: | 510663 广东省广州市广*** | 国省代码: | 广东;44 |
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摘要: | |||
搜索关键词: | 用于 抑制 hif1a 基因 mrna 表达 核酸 分子 及其 成套 组合 | ||
1.一种抑制或降低HIF1A靶基因表达的siRNA,其特征在于,由正义链和与其反向互补的反义链组成;
所述正义链由19-27个核苷酸组成,且所述正义链从5’末端起5-9个连续核苷酸和从3’末端起5-9个连续核苷酸均进行2'-O-核糖修饰;
所述反义链与所述靶基因上的区段反向互补;
所述正义链的碱基组成序列选自SEQ ID NO.1,SEQ ID NO.3,SEQ ID NO.5,SEQ ID NO.7,SEQ ID NO.9,SEQ ID NO.11,SEQ ID NO.13;
所述反义链的碱基组成序列选自SEQ ID NO.2,SEQ ID NO.4,SEQ ID NO.6,SEQ ID NO.8,SEQ ID NO.10,SEQ ID NO.12,SEQ ID NO.14。
2.根据权利要求1所述的siRNA,其特征在于:
所述正义链由24、25或26个核苷酸组成;
或,所述正义链从5’末端起6或7或8个连续核苷酸和从3’末端起6或7或8个连续核苷酸均进行2'-O-核糖修饰。
3.根据权利要求2所述的siRNA,其特征在于:
所述2'-O-核糖修饰为2'-O-甲基修饰、2'-O-氟代修饰、或2'-MOE修饰。
4.一种抑制或降低HIF1A靶基因表达的成套siRNA,包括至少5个权利要求1-3中任一所述的siRNA。
5.根据权利要求4所述的成套siRNA,其特征在于:所述成套siRNA由5、6、7、8、9或10个siRNA组成。
6.根据权利要求5所述的成套siRNA,其特征在于:所述成套siRNA中任2个siRNA物质的量比为1:1-1:5。
7.根据权利要求6所述的成套siRNA,其特征在于:所述成套siRNA中任2个siRNA物质的量比为1:1。
8.抑制或降低HIF1A靶基因表达的试剂盒,其特征在于,其包括权利要求1-3任一所述的siRNA或权利要求4-7任一所述的成套siRNA。
9.权利要求1-3任一所述的siRNA或权利要求4-7任一所述的成套siRNA在制备预防或缓解或治疗由HIF1A靶基因表达引起的疾病中的药物中的应用。
10.一种产品,包括权利要求1-3任一所述的siRNA或权利要求4-7任一所述的成套siRNA;
和/或,所述产品具有如下1)-3)中至少一种功能:
1)抑制或降低靶基因表达;
2)抑制或降低细胞中靶基因表达;
3)预防或缓解或治疗由靶基因表达引起的疾病。
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