[发明专利]用于无脉络膜的基因疗法的AAV载体在审
| 申请号： | 201710784145.9 | 申请日： | 2012-02-21 |
| 公开（公告）号： | CN107881198A | 公开（公告）日： | 2018-04-06 |
| 发明（设计）人： | R·麦克拉伦;M·塞亚夫拉;M·J·杜日能 | 申请（专利权）人： | 牛津大学创新公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;A61K48/00;A61P27/02 |
| 代理公司： | 北京纪凯知识产权代理有限公司11245 | 代理人： | 赵蓉民,丁秀云 |
| 地址： | 英国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 脉络 基因 疗法 aav 载体 | ||
1.腺相关病毒血清型2(AAV2)载体颗粒，其包含AAV基因组或其衍生物和编码REP1或其变体的多核苷酸序列。
2.根据权利要求1所述的载体颗粒，其中所述AAV基因组来自AAV的天然衍生的血清型或分离群或进化枝。
3.根据权利要求2所述的载体颗粒，其中所述基因组是AAV 2基因组或其衍生物。
4.根据权利要求3所述的载体颗粒，其包含SEQ ID NO：1或其衍生物。
5.根据在前权利要求中任一项所述的载体颗粒，其中所述多核苷酸序列编码与SEQ ID NO：3在其全部序列中具有至少70％同源性的多肽。
6.根据权利要求5所述的载体颗粒，其中所述多核苷酸序列与SEQ ID NO：2在其全部序列中具有至少70％的同源性。
7.根据在前权利要求中任一项所述的载体颗粒，其包含可操作地连接到编码REP1或其变体的所述多核苷酸序列的启动子序列。
8.根据权利要求7所述的载体颗粒，其中所述启动子是组成型活性的。
9.根据权利要求7所述的载体颗粒，其中来自所述启动子的表达是视网膜细胞特异的。
10.根据在前权利要求中任一项所述的载体颗粒，其包含一个或多个另外的调节序列。
11.根据权利要求10所述的载体颗粒，其包含与SEQ ID NO：5在其全部序列中具有至少70％同源性的序列。
12.根据任一在前权利要求所述的载体颗粒在制备用于治疗或预防无脉络膜的药物中的应用。
13.根据权利要求12所述的载体颗粒的应用，其中所述载体通过直接的视网膜、视网膜下或玻璃体内注射给予。
14.根据权利要求12所述的载体颗粒的应用，其中将所述载体直接给予到视网膜下空间。
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