[发明专利]VX-809在制备治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症药物中的应用有效
| 申请号： | 201711181792.7 | 申请日： | 2017-11-23 |
| 公开（公告）号： | CN107812003B | 公开（公告）日： | 2021-02-09 |
| 发明（设计）人： | 郑必霞;刘志峰;金玉;王春莉;贾占军;朱梦姝;黄艳;尹瀚俊 | 申请（专利权）人： | 南京市儿童医院 |
| 主分类号： | A61K31/443 | 分类号： | A61K31/443;A61P1/16 |
| 代理公司： | 南京钟山专利代理有限公司 32252 | 代理人： | 戴朝荣 |
| 地址： | 210008*** | 国省代码： | 江苏;32 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | vx 809 制备 治疗 进行 家族 性肝内 胆汁 淤积 药物 中的 应用 | ||
【权利要求书】：
1.化合物VX-809作为唯一活性成分在制备治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症药物中的应用，其特征在于，所述进行性家族性肝内胆汁淤积症为PFIC2，所述VX-809提高PFIC2患儿所携带的BSEP蛋白突变体Y472C、I669V和D1131V的表达水平，所述化合物VX-809的结构式如下：
2.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述VX-809提高进行性家族性肝内胆汁淤积症相关基因的表达水平；或提高进行性家族性肝内胆汁淤积症相关基因的蛋白表达水平。
3.根据权利要求2所述的应用，其特征在于，所述VX-809提高PFIC2相关基因的转录水平。
4.根据权利要求2所述的应用，其特征在于，所述VX-809提高PFIC2相关基因的蛋白表达水平。
5.根据权利要求3或4所述的应用，其特征在于，所述VX-809提高PFIC2患儿中ABCB11基因的转录水平。
6.根据权利要求3或4所述的应用，其特征在于，所述VX-809提高PFIC2患儿所携带的BSEP的蛋白表达水平。
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