[发明专利]反义核酸有效

专利信息
申请号: 201711192063.1 申请日: 2012-12-27
公开(公告)号: CN107881175B 公开(公告)日: 2022-05-13
发明(设计)人: 渡边直树;濑尾春奈;武田伸一;永田哲也 申请(专利权)人: 日本新药株式会社;国立精神·神经医疗研究中心
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;A61K31/7088;A61P21/00
代理公司: 隆天知识产权代理有限公司 72003 代理人: 李英艳;张永康
地址: 日本*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 反义 核酸
【权利要求书】:

1.一种反义寡聚物,其是能够使人抗肌萎缩蛋白基因的第55号外显子发生跳跃的反义寡聚物,其中,其是由与从人抗肌萎缩蛋白基因的第55号外显子的5’末端开始的第10~31号、第10~32号、第11~31号、第11~32号、第13~34号、第13~35号、第13~36号、第14~34号、第14~35号、第14~36号、第15~34号、第15~35号、第15~36号、第16~34号、第16~35号或第16~36号的核苷酸构成的序列中的任一者在全长上100%互补的碱基序列构成。

2.如权利要求1所述的反义寡聚物,其中,其是由序列号5的第160~181号、第159~181号、第160~180号、第159~180号、第157~178号、第156~178号、第155~178号、第157~177号、第156~177号、第155~177号、第157~176号、第156~176号、第155~176号、第157~175号、第156~175号或第155~175号的核苷酸构成的序列中的任一者的碱基序列构成。

3.如权利要求1或2所述的反义寡聚物,其中,其是寡核苷酸。

4.如权利要求3所述的反义寡聚物,其中,构成前述寡核苷酸的至少一个的核苷酸的糖部分和/或磷酸键部分被修饰。

5.如权利要求4所述的反义寡聚物,其中,构成前述寡核苷酸的至少一个的核苷酸的糖部分是2’位的-OH基被从由OR、R、R’OR、SH、SR、NH2、NHR、NR2、N3、CN、F、Cl、Br、及I构成的组中选出的任一者的基团取代的核糖,

并且,上述R是表示烷基或者芳基,上述R’是表示亚烷基。

6.如权利要求4或5所述的反义寡聚物,其中,构成前述寡核苷酸的至少一个的核苷酸的磷酸键部分是从由硫代磷酸酯键、二硫代磷酸酯键、烷基膦酸酯键、酰胺磷酸酯键、及硼烷磷酸酯键构成的组中选出的任一者。

7.如权利要求1或2所述的反义寡聚物,其中,其是吗啉寡聚物。

8.如权利要求7所述的反义寡聚物,其中,其是二酰胺磷酸酯吗啉寡聚物。

9.如权利要求7或8所述的反义寡聚物,其中,5’末端是下述化学式(1)~(3)中的任意的基团,

10.一种肌营养不良治疗用医药组合物,其中,其是以权利要求1~9中任一项所述的反义寡聚物、该反义寡聚物的药学上可允许的盐或水合物作为有效成分。

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