[发明专利]用于芳基硫酸酯酶A的CNS递送的方法和组合物在审
| 申请号： | 201780022756.8 | 申请日： | 2017-02-17 |
| 公开（公告）号： | CN108883162A | 公开（公告）日： | 2018-11-23 |
| 发明（设计）人： | M·瓦西莱夫斯基;A·维伽泰科 | 申请（专利权）人： | 夏尔人类遗传性治疗公司 |
| 主分类号： | A61K38/46 | 分类号： | A61K38/46;A61P3/00 |
| 代理公司： | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人： | 邬玥;方挺 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 芳基硫酸酯酶 治疗有效量 递送 营养不良 脑白质 治疗 施用 | ||
1.一种治疗异染性脑白质营养不良(MLD)综合征的方法，其包括以下步骤：向需要治疗的受试者鞘内施用以治疗有效剂量和施用间隔的重组芳基硫酸酯酶A(ASA)酶，达到足以改善、稳定或减少一种或多种运动功能相对于基线的下降的治疗期。
2.根据权利要求1所述的方法，其中重组ASA酶的施用还导致一种或多种认知功能、适应功能和/或执行功能的改善、稳定或减少下降。
3.根据权利要求1或2所述的方法，其中所述一种或多种运动功能包括粗大运动功能。
4.根据权利要求3所述的方法，其中所述粗大运动功能通过粗大运动功能测量(GMFM)测试加以评价。
5.根据权利要求4所述的方法，其中GMFM测试是GMFM-88。
6.根据权利要求5所述的方法，其中基线GMFM-88评分大于40％。
7.根据权利要求5所述的方法，其中基线GMFM-88评分小于40％。
8.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中重组ASA酶的施用导致GMFM-88评分的下降小于10％、20％、30％、40％或50％。
9.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中重组ASA酶的施用导致GMFM-88评分的基本稳定。
10.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中重组ASA酶的施用导致GMFM-88评分的改善。
11.一种治疗异染性脑白质营养不良(MLD)综合征的方法，其包括以下步骤：
向需要治疗的受试者鞘内施用以治疗有效剂量和施用间隔的重组芳基硫酸酯酶A(ASA)酶，达到足以降低相对于生物标记物的基线水平在体液中在MLD中累积的生物标记物的水平的治疗期，所述体液选自脑脊髓液、尿、血液和血清。
12.根据权利要求11所述的方法，其中所述生物标记物选自硫苷脂、溶血硫苷脂及其组合。
13.根据权利要求12所述的方法，其中所述生物标记物是硫苷脂。
14.根据权利要求11、12或13所述的方法，其中所述体液是脑脊髓液。
15.根据权利要求14所述的方法，其中所述脑脊髓液中的基线硫苷脂水平大于约0.1μg/mL。
16.根据权利要求14所述的方法，其中所述脑脊髓液中的基线硫苷脂水平大于约0.2μg/mL。
17.根据权利要求14所述的方法，其中所述脑脊髓液中的基线硫苷脂水平大于约0.3μg/mL。
18.根据权利要求14-17中任一项所述的方法，其中重组ASA酶的施用导致所述脑脊髓液中多于约0.1μg/mL的硫苷脂水平的减少。
19.根据权利要求14-17中任一项所述的方法，其中重组ASA酶的施用导致所述脑脊髓液中多于约0.2μg/mL的硫苷脂水平的减少。
20.一种治疗异染性脑白质营养不良(MLD)综合征的方法，其包括以下步骤：
向需要治疗的受试者鞘内施用以治疗有效剂量和施用间隔的重组芳基硫酸酯酶A(ASA)酶，达到足以增加相对于生物标记物的基线水平在脑组织中的MLD中降低的生物标记物的水平的治疗期。
21.根据权利要求20所述的方法，其中所述脑组织是脑的深白质。
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