[发明专利]异戊烯化测定法有效
| 申请号： | 201780023762.5 | 申请日： | 2017-03-10 |
| 公开（公告）号： | CN109072281B | 公开（公告）日： | 2023-07-25 |
| 发明（设计）人： | R.E.麦克拉伦;M.I.莫雷拉帕特里西奥 | 申请（专利权）人： | 夜星有限公司 |
| 主分类号： | C12Q1/48 | 分类号： | C12Q1/48 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 张文辉 |
| 地址： | 英国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 戊烯 测定法 | ||
1.用于测定在治疗无脉络膜中使用的编码Rab护送蛋白1(REP1)的基因治疗载体的活性的方法，该方法包括以下步骤:
(a)使包含REP1的样品与Rab6a、Rab牻牛儿基牻牛儿基转移酶(Rabgeranylgeranyltransferase)(Rab GGT酶)和脂质供体底物接触，其中包含REP1的样品是来自使用编码REP1的基因治疗载体遗传工程化改造以表达REP1的细胞；并且
(b)检测脂质化Rab6a产物，
其中所述方法不是疾病的诊断和治疗方法。
2.权利要求1的方法，其中所述包含REP1的样品来自经遗传工程化改造以表达所述REP1的细胞的裂解物。
3.权利要求1的方法，其中所述编码REP1的基因治疗载体的编码REP1的核苷酸序列编码氨基酸序列和所述氨基酸序列保留以SEQ ID NO:5所示的蛋白质的天然功能。
4.权利要求1的方法，其中所述基因治疗载体是腺伴随病毒(AAV)载体。
5.权利要求4的方法，其中所述AAV载体是AAV血清型2(AAV2)。
6.权利要求1的方法，其中所述Rab6a和/或Rab GGT酶是基本上纯的。
7.权利要求1-6中任一项的方法，其中所述Rab6a:Rab GGT酶摩尔比率是1:2-1:3。
8.权利要求7的方法，其中所述Rab6a:Rab GGT酶摩尔比率是1:2.5。
9.权利要求1-6中任一项的方法，其中所述脂质供体底物是牻牛儿基牻牛儿基焦磷酸盐/酯(GGPP)(geranylgeranylpyrophosphate)。
10.权利要求1-6中任一项的方法，其中所述脂质供体底物是生物素-牻牛儿基焦磷酸盐/酯(BGPP)。
11.权利要求1-6中任一项的方法，其中使用酶联免疫吸附测定法(ELISA)、Western印迹分析或放射自显影术检测所述脂质化Rab6a产物。
12.权利要求1-6中任一项的方法，其中所述方法用于在治疗无脉络膜中使用的编码REP1的基因治疗载体的质量控制分析。
13.权利要求1-6中任一项的方法，其中所述脂质化Rab6a产物的检测包括量化所述脂质化Rab6a产物的量。
14.权利要求1-6中任一项的方法，其中所述脂质化Rab6a产物的检测包括量化相对于对照或参照水平的量。
15.Rab6a用于测定在治疗无脉络膜中使用的编码Rab护送蛋白1(REP1)的基因治疗载体的活性的用途，其中Rab6a与来自下述细胞的REP1接触，所述细胞是使用编码REP1的基因治疗载体遗传工程化改造以表达REP1的细胞。
16.权利要求15的用途，其中所述REP1在裂解物中，所述裂解物来自经遗传工程化改造以表达所述REP1的细胞。
17.权利要求15的用途，其中所述编码REP1的基因治疗载体的编码REP1的核苷酸序列编码氨基酸序列和所述氨基酸序列基本上保留以SEQ ID NO:5所示的蛋白质的天然功能。
18.权利要求15的用途，其中所述基因治疗载体是腺伴随病毒(AAV)载体。
19.权利要求18的用途，其中所述AAV载体是AAV血清型2(AAV2)。
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