[发明专利]与三价糖缀合物连接的核酸

权利要求书

1.具有下式的化合物：

其中，Z为核酸。

2.具有下式的化合物：

其中，Z为核酸。

3.具有下式的化合物：

其中，Z为核酸。

4.具有下式的化合物：

其中，Z为核酸。

5.具有下式的化合物：

其中，Z为核酸。

6.具有下式的化合物：

其中，Z为核酸。

7.具有下式的化合物：

其中，Z为核酸。

8.具有下式的化合物：

其中，Z为核酸。

9.根据权利要求1-8中任一项所述的化合物，其特征在于，所述核酸选自干扰RNA、反义核酸、核酶和适体。

10.根据权利要求9所述的化合物，其特征在于，所述干扰RNA是siRNA，所述适体是L-RNA适体。

11.根据权利要求1-8中任一项所述的化合物，其特征在于，所述核酸是经修饰的。

12.根据权利要求11所述的化合物，其特征在于，修饰选自用核酸或碱基的类似物取代或插入以及碱基、糖或磷酸酯部分的化学修饰。

13.组合物，其包含权利要求1至12中任一项所述的化合物以及合适的赋形剂。

14.根据权利要求13所述的组合物，其特征在于，所述赋形剂为运载体。

15.根据权利要求1至12中任一项所述的化合物用于制备治疗以下任一项的药物的用途：肝病、遗传病、出血性病症、罕见疾病、代谢性疾病、心血管疾病、肥胖症、血色素沉着症、酒精依赖症和贫血。

16.根据权利要求15所述的用途，其特征在于，所述肝病选自肝纤维化、非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)、肝损伤、病毒性肝炎和酒精性肝病。

17.根据权利要求16所述的用途，其特征在于，所述非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)是非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。

18.根据权利要求15所述的用途，其特征在于，所述出血性病症为血友病。

19.根据权利要求15所述的用途，其特征在于，所述贫血为地中海贫血或慢性疾病的贫血。

20.根据权利要求15所述的用途，其特征在于，所述罕见疾病为肢端肥大症。

21.根据权利要求15所述的用途，其特征在于，所述代谢性疾病为血脂异常。

22.根据权利要求21所述的用途，其特征在于，所述血脂异常为高胆固醇血症或高甘油三酯血症。

23.根据权利要求16所述的用途，其特征在于，所述肝损伤为药物所致肝损伤。

24.根据权利要求1至12中任一项所述的化合物用于制备将核酸递送至肝细胞的药物的用途。

25.用于制备如权利要求1至12中任一项所述的化合物的方法，所述方法包括一起添加各组分以形成所述化合物。