[发明专利]工程化病毒载体减少了炎症和免疫反应的诱导有效
| 申请号： | 201780045910.3 | 申请日： | 2017-06-08 |
| 公开（公告）号： | CN109451729B | 公开（公告）日： | 2022-03-22 |
| 发明（设计）人： | 陈映恺;G·M·彻尔驰 | 申请（专利权）人： | 哈佛学院院长及董事 |
| 主分类号： | A61K45/06 | 分类号： | A61K45/06;C12N15/09;C12N15/11;C12N15/117 |
| 代理公司： | 中国贸促会专利商标事务所有限公司 11038 | 代理人： | 刘晓东 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 工程 病毒 载体 减少 炎症 免疫 反应 诱导 | ||
1.一种重组自身互补腺相关病毒(AAV)基因组，其包含：
位于所述重组自身互补AAV基因组的5’或3’非翻译区的抑制性核酸序列，其中所述抑制性核酸序列包含至少三个拷贝的SEQ ID NO:6所示核苷酸序列，和
治疗性基因。
2.权利要求1所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述重组自身互补AAV基因组包装在病毒体中。
3.权利要求1所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述重组自身互补AAV基因组包含在人细胞中能够表达的基因。
4.权利要求1所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述重组自身互补AAV基因组是在用于裂解靶肿瘤细胞的细胞毒性病毒中。
5.权利要求1所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述重组自身互补AAV基因组包含非人基因。
6.权利要求1所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述抑制性核酸序列被插入在所述重组自身互补AAV基因组的3'非翻译区的下游或其中。
7.权利要求1所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述重组自身互补AAV基因组通过磷酸二酯键与所述抑制性核酸序列共价连接。
8.权利要求1所述的重组自身互补AAV基因组，其还包含可检测标记。
9.权利要求8所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述可检测标记是可诱导的。
10.权利要求1所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述抑制性核酸序列包含SEQ IDNO:9中所示的人端粒序列。
11.权利要求1所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述重组自身互补AAV基因组与所述抑制性核酸序列共价连接。
12.权利要求11所述的重组自身互补AAV基因组，其还包含所述抑制性核酸序列的反向互补序列。
13.权利要求1所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述抑制性核酸序列与接头共价连接。
14.权利要求13所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述抑制性核酸序列在所述接头的上游。
15.权利要求1所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述SEQ ID NO:6的核苷酸序列的拷贝各自通过接头分开。
16.权利要求15所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述抑制性核酸序列包含至少4个或至少5个拷贝的SEQ ID NO:6所示核苷酸序列，每个拷贝通过接头分开。
17.权利要求15或16所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述接头是AAAAA。
18.权利要求1所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述重组自身互补AAV基因组包含非人核酸序列。
19.权利要求1所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述重组自身互补AAV基因组包含人基因。
20.权利要求1所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述重组自身互补AAV基因组包含人核酸序列。
21.权利要求1所述的重组自身互补AAV基因组，其中所述抑制性核酸序列被插入在所述重组自身互补AAV基因组的5'非翻译区中。
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