[发明专利]提高基因组编辑效率的方法、组合物和试剂盒有效
| 申请号： | 201780052987.3 | 申请日： | 2017-07-13 |
| 公开（公告）号： | CN109863143B | 公开（公告）日： | 2021-10-15 |
| 发明（设计）人： | N·阿卜杜勒玛南;D·A·纽瑟姆;J·斯沃伦 | 申请（专利权）人： | 威泰克斯制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/10 | 分类号： | C12N15/10 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 顾云峰;杜丹 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 提高 基因组 编辑 效率 方法 组合 试剂盒 | ||
1.基因组编辑系统和由结构式(I)或结构式(I’)表示的化合物：
或其药学上可接受的盐在制备用于编辑一个或多个靶基因组区域的药物中的用途，所述编辑包括向包含一个或多个靶基因组区域的一个或多个细胞施用所述药物；其中
X为N、CRA5；
RA1为F、C1-4烷基、C3-5环烷基、OC1-4烷基、OC1-4烷基-C3-5环烷基、NH2、NHC1-4烷基、NHC1-4烷基-C3-5环烷基或C0-4烷基-杂环基，其中所述杂环环系选自氧杂环丁烷基、四氢呋喃基、四氢吡喃基或吗啉基，并且所述烷基、环烷基或杂环基中的每一个任选地被至多三个F原子、至多三个2H原子、至多两个非孪位OH基团或至多两个OC1-2烷基取代；
每个RA4独立地为H或2H；
RA5为氢、F、C1-4烷基或OC1-4烷基，其中所述烷基中的每一个任选地被至多三个F原子或至多三个2H原子取代；
RB3为C(O)NHC1-4烷基，其中所述烷基任选地被至多三个F原子、至多三个2H原子、至多两个非孪位OH基团或至多两个OC1-2烷基取代；并且每个RB4独立地为氢、氘、F或C1-4烷基；并且
其中所述一个或多个靶基因组区域被编辑。
2.基因组编辑系统和由结构式(I)或结构式(I’)表示的化合物：
或其药学上可接受的盐在制备用于经由同源定向修复(HDR)途径修复一个或多个靶基因组区域中的DNA断裂的药物中的用途，所述修复包括向包含一个或多个靶基因组区域的一个或多个细胞施用所述药物；其中
X为N、CRA5；
RA1为F、C1-4烷基、C3-5环烷基、OC1-4烷基、OC1-4烷基-C3-5环烷基、NH2、NHC1-4烷基、NHC1-4烷基-C3-5环烷基或C0-4烷基-杂环基，其中所述杂环环系选自氧杂环丁烷基、四氢呋喃基、四氢吡喃基或吗啉基，并且所述烷基、环烷基或杂环基中的每一个任选地被至多三个F原子、至多三个2H原子、至多两个非孪位OH基团或至多两个OC1-2烷基取代；
每个RA4独立地为H或2H；
RA5为氢、F、C1-4烷基或OC1-4烷基，其中所述烷基中的每一个任选地被至多三个F原子或至多三个2H原子取代；
RB3为C(O)NHC1-4烷基，其中所述烷基任选地被至多三个F原子、至多三个2H原子、至多两个非孪位OH基团或至多两个OC1-2烷基取代；并且每个RB4独立地为氢、氘、F或C1-4烷基；并且
其中所述基因组编辑系统与所述靶基因组区域的核酸相互作用，导致DNA断裂，并且其中所述DNA断裂至少部分地经由HDR途径修复。
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