[发明专利]用于治疗眼部疾病的含CAS9蛋白和向导RNA的药物组合物在审
| 申请号： | 201780058793.4 | 申请日： | 2017-07-27 |
| 公开（公告）号： | CN109789185A | 公开（公告）日： | 2019-05-21 |
| 发明（设计）人： | 金晋秀;金正勋;朴性昱;金敬美 | 申请（专利权）人： | 基础科学研究院;首尔大学校产学协力团;首尔大学医院 |
| 主分类号： | A61K38/17 | 分类号： | A61K38/17;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京派特恩知识产权代理有限公司 11270 | 代理人： | 王子晔;姚开丽 |
| 地址： | 韩国*** | 国省代码： | 韩国;KR |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 药物组合物 蛋白 眼部疾病 靶向 核糖核蛋白 治疗 预防 | ||
1.用于预防或治疗与VEGF-A过表达相关的眼病的组合物，所述组合物包括：
Cas9蛋白或编码所述Cas9蛋白的基因(DNA或mRNA)，和
VEGF-A基因特异性向导RNA或编码所述VEGF-A基因特异性向导RNA的DNA，所述VEGF-A基因特异性向导RNA含有与VEGF-A基因的靶位点特异性结合的靶向序列。
2.根据权利要求1所述的用于预防或治疗眼病的组合物，其中，所述组合物包括含所述Cas9蛋白质和所述向导RNA的核糖核蛋白。
3.根据权利要求1或2所述的用于预防或治疗眼病的组合物，其中，所述向导RNA能与VEGF-A基因中选自由SEQ ID NO:1至8组成的组中的核酸序列杂交。
4.根据权利要求3所述的用于预防或治疗眼病的组合物，其中，所述向导RNA包括选自由SEQ ID NO:9至16组成的组中的核酸序列。
5.根据权利要求1或2所述的用于预防或治疗眼病的组合物，其中，所述与VEGF-A过表达相关的眼病是黄斑变性或视网膜病。
6.核糖核蛋白，所述核糖核蛋白包括Cas9蛋白和VEGF-A基因特异性向导RNA，所述VEGF-A基因特异性向导RNA含有特异性结合VEGF-A基因的靶位点的靶向序列。
7.权利要求6所述的核糖核蛋白，其中，所述向导RNA能与靶位点杂交，所述靶位点包括VEGF-A基因中选自由SEQ ID NO:1至8组成的组中的核酸序列。
8.权利要求7所述的核糖核蛋白，其中，所述向导RNA包括选自由SEQ ID NO:9至16组成的组中的核酸序列。
9.向导RNA，所述向导RNA包括选自由SEQ ID NO:9至16组成的组中的核酸序列。
10.药物组合物，其用于预防或治疗与VEGF-A过度表达相关的眼病，其中，所述组合物包括：
Cas9蛋白或编码所述Cas9蛋白的基因(DNA或mRNA)，和
VEGF-A基因特异性向导RNA或编码所述VEGF-A基因特异性向导RNA的DNA，所述VEGF-A基因特异性向导RNA含有与VEGF-A基因的靶位点特异性结合的靶向序列。
11.权利要求10所述的用于所述用途的药物组合物，其中，所述组合物包括含所述Cas9蛋白和所述向导RNA的核糖核蛋白。
12.权利要求10或权利要求11所述的用于所述用途的药物组合物，其中，所述向导RNA能与VEGF-A基因中选自由SEQ ID NO:1至8组成的组中的核酸序列杂交。
13.权利要求12所述的用于所述用途的药物组合物，其中，所述向导RNA包括选自由SEQID NO:9至16组成的组中的核酸序列。
14.权利要求10至13中任一项所述的用于所述用途的药物组合物，其中，与所述VEGF-A过表达相关的眼病是黄斑变性或视网膜病。
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