[发明专利]用于治疗粘多糖症的腺相关病毒载体有效
| 申请号： | 201780060410.7 | 申请日： | 2017-09-22 |
| 公开（公告）号： | CN109863243B | 公开（公告）日： | 2023-07-28 |
| 发明（设计）人： | 卡莱斯·罗加·莱哈;维尔吉尼娅·A·奥里戈特-门敦卡;法蒂玛·博希·图贝特 | 申请（专利权）人： | 埃斯蒂文制药股份有限公司;巴塞罗那自治大学 |
| 主分类号： | C12N9/16 | 分类号： | C12N9/16;C12N15/86 |
| 代理公司： | 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 | 代理人： | 沈敬亭 |
| 地址： | 西班牙*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 多糖 相关 病毒 载体 | ||
1.一种包含表达盒的多核苷酸，其中所述表达盒包含与编码GNS蛋白的多核苷酸可操作地连接的转录调控区，其中所述编码GNS蛋白的多核苷酸为SEQ ID NO:4。
2.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中所述转录调控区包含启动子。
3.根据权利要求2所述的多核苷酸，其中所述启动子是组成型启动子。
4.根据权利要求3所述的多核苷酸，其中所述启动子是CAG启动子。
5.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中所述表达盒的侧翼是腺相关病毒ITR。
6.一种载体，包含权利要求1至5中任一项所述的多核苷酸。
7.根据权利要求6所述的载体，其中所述载体是血清型9的腺相关病毒载体，AAV9。
8.根据权利要求6所述的载体，其中所述载体为质粒pAAV-CAG-ohGNS-型式3，登录号DSM 32345，如SEQ ID NO:8所示。
9.一种药物组合物，包含治疗有效量的根据权利要求1至5中任一项所述的多核苷酸或根据权利要求6至8中任一项所述的载体。
10.根据权利要求1至5中任一项所述的多核苷酸，根据权利要求6至8中任一项所述的载体或根据权利要求9所述的药物组合物在制备用于治疗粘多糖症ⅢD型的药剂中的用途。
11.一种获得根据权利要求7或8所述的载体的方法，包括以下步骤：
(i)提供包含权利要求1-5中任一项所述的多核苷酸、AAV cap蛋白、AAV rep蛋白和可选的AAV依赖于其进行复制的病毒蛋白的细胞，
(ii)在适于组装所述AAV的条件下维持所述细胞；和
(iii)纯化由所述细胞产生的腺相关病毒载体。
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